Las subvenciones de la AFTD apoyan a los científicos mientras realizan investigaciones vitales para mejorar nuestra comprensión de la FTD. Varias subvenciones recientemente otorgadas están impulsando la esperanza de un futuro en el que la FTD pueda detectarse en una etapa más temprana del proceso de la enfermedad y tratarse eficazmente.

Lanzado en 2016 en asociación con la Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), el Fondo Treat FTD apoya ensayos clínicos en etapa inicial de medicamentos nuevos y reutilizados para interrumpir la progresión de la FTD o brindar alivio de los síntomas de la FTD. En los últimos meses, los premios del Fondo Treat FTD han sido para Simon Ducharme, MD; Paul Edison, Doctor en Medicina; y Ciencias de la Vida de las Olas.

Dr. Ducharme (arriba a la izquierda), profesor asociado del departamento de psiquiatría de la Universidad McGill de Montreal, evaluará la nabilona, un fármaco que se dirige al sistema endocannabinoide del cerebro, una vía de señalización química vinculada a la neuroinflamación y otros procesos neurodegenerativos, como tratamiento sintomático en la FTD. La nabilona ha demostrado algunos beneficios en el tratamiento de los síntomas conductuales de la enfermedad de Alzheimer, pero el proyecto del Dr. Ducharme será su primer ensayo clínico en FTD.

El Dr. Edison, profesor clínico titular del Imperial College de Londres y profesor honorario de la Universidad de Cardiff en Gales, llevará a cabo un ensayo clínico internacional de fase 2 en varios sitios de semaglutida, un fármaco ya aprobado para el tratamiento de la diabetes tipo 2. En el cerebro, la semaglutida y los fármacos relacionados reducen la inflamación, disminuyen los niveles de la proteína tau asociada a la FTD y mejoran la comunicación entre las células cerebrales, todo lo cual podría ralentizar o detener la neurodegeneración.

Como parte de su ensayo clínico FOCUS-C9, Wave Life Sciences, empresa de biotecnología ubicada en Cambridge, Massachusetts, evaluará un nuevo fármaco (WVE-004) como posible tratamiento para casos de FTD y ELA asociados a una mutación en el gen C9orf72, la causa genética más común de FTD. WVE-004 bloquea la producción de proteínas repetidas dipéptidos que resultan de una C9orf72 mutación. El ensayo FOCUS-C9 es novedoso porque es un ensayo “bastante”, lo que significa que evaluará los efectos de WVE-004 en personas que padecen diferentes enfermedades asociadas con C9orf72 – específicamente, FTD, ALS o ALS con FTD.

AFTD también se complace en anunciar un premio a través de la iniciativa Diagnostics Accelerator de ADDF a Qinwen Mao, PhD (arriba a la derecha), profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Utah. El Acelerador de Diagnóstico, una iniciativa de financiación cuyos socios incluyen a la AFTD, Bill Gates y otros financiadores, busca abordar la necesidad urgente de biomarcadores de FTD. Un biomarcador que pudiera diferenciar la DFT asociada a tau de la DFT asociada a TDP-43 podría acelerar los ensayos clínicos al permitir a los investigadores relacionar a los participantes con medicamentos específicos para tau o TDP-43. La Dra. Mao ha identificado un anticuerpo monoclonal que es altamente específico para la forma patológica de TDP-43 que se encuentra en la FTD y utilizará sus fondos de Diagnostics Accelerator para desarrollar un ensayo que pueda usarse para detectar TDP-43 en la sangre.