Recientemente, los miembros del equipo de Denali Therapeutics brindaron información sobre su trabajo y asociación con Takeda para desarrollar una terapia para tratar FTD-GRN (demencia frontotemporal causada por una mutación del gen GRN) y compartieron lo que los inspira a participar en la investigación de enfermedades neurodegenerativas.

 

¿Podría compartirnos el enfoque de su empresa para desarrollar una terapia centrada en la FTD?

Denali está comprometida con el desarrollo de terapias para enfermedades neurodegenerativas como la FTD. Históricamente, muchos intentos de abordar estas enfermedades no han tenido éxito. Creemos que podemos superar estas probabilidades si cumplimos con tres principios científicos fundamentales:

1. Los tratamientos de investigación de Denali están diseñados para atacar procesos o vías de enfermedad que son la causa fundamental de la enfermedad según la evidencia de la genética humana.
2. El cerebro humano contiene aproximadamente 400 millas de vasos sanguíneos. Estos vasos sanguíneos están revestidos por células endoteliales estrechamente vinculadas para formar la barrera hematoencefálica (BHE), que protege al cerebro de las toxinas, pero también ha sido un obstáculo para administrar tratamientos al cerebro. Denali ha diseñado tratamientos en investigación que tienen como objetivo cruzar la BBB y optimizar la administración de tratamientos al cerebro.
3. Utilizamos biomarcadores (sustancias que se pueden medir en la sangre u otros fluidos corporales y que reflejan un efecto biológico deseado) para monitorear la progresión de FTD-GRN y los efectos del tratamiento. Este enfoque nos ayuda a comprender la seguridad y el impacto del tratamiento en investigación sobre la enfermedad. También ayuda a seleccionar los pacientes adecuados y la dosis adecuada para el desarrollo clínico.

En colaboración con Takeda, estamos aplicando estos principios para desarrollar TAK-594/DNL593, un tratamiento potencial para la demencia frontotemporal causada por verde mutaciones genéticas (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 es una terapia en investigación y no está aprobada por ninguna Autoridad Sanitaria.

¿Qué los inspira a usted y a sus colegas a trabajar en el campo de las enfermedades neurodegenerativas y la FTD?

Denali se fundó para derrotar la neurodegeneración. Las enfermedades neurodegenerativas son uno de los mayores desafíos de salud pública. Los cambios en el comportamiento y la personalidad de una persona, así como el deterioro de sus capacidades verbales como síntomas de la progresión de la FTD, son devastadores para las personas y sus familias. Denali está trabajando para desarrollar un tratamiento potencial para quienes viven con FTD-GRN.

Mientras buscamos crear conciencia sobre la FTD, ¿qué espera que la gente llegue a entender sobre la enfermedad?

La comunidad científica ha logrado enormes avances en la comprensión de las causas genéticas y biológicas de la FTD. Esta investigación ha dado como resultado varias terapias nuevas potenciales que se están investigando en el laboratorio y en ensayos clínicos.

Hay buenas razones para esperar que haya tratamientos eficaces para algunos pacientes con FTD en el horizonte. Muchos de los tratamientos iniciales que se están desarrollando están dirigidos a formas genéticas de FTD, y las lecciones aprendidas de estos esfuerzos ayudarán a respaldar el camino para tratamientos para formas no genéticas y también para otras enfermedades neurodegenerativas.

Este año, AFTD se centra en garantizar que cada historia de FTD cuente. ¿Por qué crees que es importante que las personas compartan sus historias y tengan medios para hacerlo?

Cuando pacientes, cuidadores y familiares valientes comparten su viaje y esperanza para el futuro, esto genera conciencia y otorga urgencia a la lucha contra la FTD. Estas personas inspiran nuestro trabajo diario en el desarrollo de futuros tratamientos que marcarán la diferencia para las familias que viven con FTD. Por favor contactar pacientes@dnli.com para informacion adicional.

 

A la AFTD le gustaría extender nuestro agradecimiento a Denali Therapeutics y Takeda por su apoyo a la Conferencia de Educación de 2023. Las sesiones grabadas de la conferencia de este año se pueden ver en el sitio web de AFTD. YouTube canal.

Compartir su historia es una de las formas más poderosas de crear conciencia, educar y apoyar a otros y defenderse a sí mismos. Si está interesado en compartir su experiencia FTD con nuestra comunidad, comuníquese con info@theaftd.org.

Cada historia genera conciencia para mejorar las cosas para la próxima familia. 

Cada historia nos acerca a un futuro libre de FTD.