Passage Bio, empresa especializada en el desarrollo de terapias genéticas, administró la primera dosis en un ensayo clínico que evalúa un potencial tratamiento para personas diagnosticadas con degeneración frontotemporal asociada a una variación en la verde gen, o FTD-GRN.  

Variaciones en el verde El gen puede resultar en una incapacidad del cuerpo para producir la proteína progranulina (PGRN). Las insuficiencias en PGRN se han relacionado con la FTD hereditaria. 

La terapia génica PBFT02 es una inyección de dosis única que administra una copia funcional y no mutada del verde gen en el cuerpo de la persona diagnosticada a través de un virus diseñado conocido como vector.  

Mark Forman, MD, director médico de Passage Bio, dijo que este enfoque "brinda una oportunidad potencial para lograr niveles de PGRN más altos de lo normal en el [sistema nervioso central], superando así la deficiencia de PGRN en verde portadores de mutaciones con diagnóstico de FTD-GRN sintomático temprano”. 

La primera dosis administrada en este ensayo representa “un hito importante para el equipo de Passage Bio y para el programa PBFT02”, dijo Edgar (Chip) Cale, director ejecutivo interino de Passage Bio, en un presione soltar. “Esperamos continuar con nuestro importante trabajo para desarrollar PBFT02 como una posible opción de tratamiento para las miles de personas que viven con FTD-GRN. Agradecemos el apoyo de las familias y los investigadores de ensayos clínicos que han elegido participar en nuestros estudios”. 

"FTD-GRN es una enfermedad devastadora sin terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas, y tenemos la esperanza de que este ensayo proporcione evidencia de que PBFT02 podría convertirse en una opción de tratamiento significativa para los adultos que viven con FTD-GRN", añadió el Dr. Forman. "Esperamos aprovechar nuestros datos preclínicos con este ensayo de fase 1/2". 

Passage Bio todavía está reclutando participantes para el ensayo clínico, conocido como upliFT-D. Las personas con diagnóstico de FTD-GRN que estén interesadas pueden encontrar más información en ensayosclinicos.gov.  

Se puede consultar una lista de otros ensayos clínicos que están reclutando activamente. encontrado aquí.