La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado una “designación de terapia innovadora” a latozinemab, un tratamiento experimental para la FTD causada por una verde Mutación genética. El fármaco está siendo desarrollado por Alector en colaboración con la empresa biofarmacéutica GSK.

"Con esta designación, esperamos continuar conversaciones productivas con la FDA, reconociendo la necesidad insatisfecha de las personas que viven con FTD-GRN, una afección grave para la cual no existen opciones de tratamiento disponibles aprobadas por la FDA", dijo el director ejecutivo de Alector, Arnon Rosenthal. doctorado en un presione soltar. “Latozinemab, el candidato elevador de progranulina más avanzado en desarrollo clínico para FTD-GRN, se está estudiando actualmente en el estudio fundamental INFRONT-3 de fase 3, que inscripción objetivo alcanzada en octubre de 2023”.

FTD-GRN se produce cuando variaciones hereditarias en el verde El gen impide la capacidad del cuerpo para producir progranulina, una proteína que ayuda a la supervivencia celular y ayuda a regular la inflamación. Los niveles reducidos de progranulina están asociados con la neurodegeneración.

Latozinemab actúa inhibiendo un receptor que provoca la degradación natural de la progranulina. Etapa temprana anterior ensayos clínicos de Alector informó que el fármaco era “en general seguro y bien tolerado” por los participantes del ensayo. Se observó que los niveles de progranulina volvieron a los niveles normales y permanecieron allí durante todo el tratamiento. Al ser designado una terapia innovadora, el medicamento se beneficiará de un proceso de revisión diseñado para acelerar su desarrollo.

"Con latozinemab ahora designado como una terapia innovadora, podemos esperar una colaboración aún mayor entre Alector, GSK y la FDA", dijo la directora senior de iniciativas científicas de la AFTD, Penny Dacks, PhD. “Una vez que concluya el ensayo clínico, los reguladores acelerarán el proceso de toma de decisiones sobre la aprobación del tratamiento para su uso en personas con FTD-GRN. Si bien latozinemab es un tratamiento sólo para personas con FTD-GRN, ya se están realizando investigaciones para investigar tratamientos para otras formas de FTD; no nos detendremos hasta que haya un tratamiento para todos”.

Si bien el ensayo Alector sobre latozinemab ha detenido la inscripción, varios otros ensayos clínicos están buscando activamente personas afectadas por FTD-GRN para probar otros tratamientos prometedores en ensayos clínicos. Visita el Estudios que buscan participantes página para obtener más información sobre los ensayos que están reclutando activamente. Regístrate para el Registro de trastornos FTD es otra forma en que las personas diagnosticadas, sus cuidadores y sus familiares pueden participar en la investigación.