En octubre, AFTD publicó Degeneración frontotemporal: informe de la voz del paciente, que resume y analiza datos y perspectivas de más de 1750 personas que viven con FTD, cuidadores, cuidadores y otros miembros de la familia.

Él reporte (pdf) comprende la información compartida por los participantes en la reunión de desarrollo de fármacos centrado en el paciente (EL-PFDD) dirigida externamente y organizada por AFTD, celebrada en marzo de 2021. También incluye datos de la Encuesta FTD Insights previa a la reunión, realizada por AFTD y el Registro de Trastornos FTD.

El documento de 75 páginas proporciona datos cuantitativos y cualitativos de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) que describen las experiencias vividas por las personas que se ven directamente afectadas por la FTD. Está diseñado para ayudar a los reguladores de la FDA a comprender las experiencias y prioridades de las personas que viven con trastornos de FTD y lo que ellos y sus cuidadores/cuidadores más desean ver en las opciones de tratamiento. La FDA utiliza los informes de Voice of the Patient como fuente de información al tomar decisiones sobre nuevos tratamientos y terapias.

El informe ofrece información clave sobre la amplia gama de síntomas de FTD, qué síntomas aparecieron primero y cuáles fueron los más desafiantes, impactos en la calidad de vida, experiencias con tratamientos y esperanzas para tratamientos futuros.

Helen, quien participó en la reunión de EL-PFDD, describió el dolor de ver el deterioro del lenguaje de su esposo Geoff debido a su afasia progresiva primaria: “He visto el deterioro constante de su lenguaje. La capacidad de encontrar palabras, su vocabulario reducido, el tiempo de procesamiento auditivo más lento, el apetito cada vez menor por enviar correos electrónicos, llamar por teléfono, leer y hablar. Su vocabulario ahora es solo un puñado de palabras”.

Jill de Nueva York relató la historia de su difunto esposo Deven, a quien se le diagnosticó póstumamente una variante conductual de FTD: “Desconocidos de otros países le pidieron dinero a Deven y él dijo que sí una y otra vez. Deven hizo caso omiso de mis advertencias cada vez más estridentes y de otros familiares y amigos. Hizo y rompió repetidamente promesas de dejar de sangrar lo que se convirtió en miles de dólares para sus amigos en línea”.

El informe también describe los pasos que las familias están dispuestas a tomar para participar en iniciativas de investigación y ensayos clínicos de FTD. Jessica del Reino Unido, que comparte un C9orf72 mutación con su madre diagnosticada con FTD, dijo que “estoy haciendo todo lo que está a mi alcance para ayudar a combatir esto. Quiero que los investigadores sepan que estoy disponible” para participar en la investigación.