Beneficiarios de AFTD/ADDF estudiarán posibles tratamientos y biomarcadores de FTD

Ducharme and Mao

Las subvenciones AFTD apoyan a los científicos mientras realizan investigaciones vitales para avanzar en nuestra comprensión de FTD. Varias subvenciones recientemente otorgadas están impulsando la esperanza de un futuro en el que la FTD pueda detectarse antes en el proceso de la enfermedad y tratarse de manera efectiva.

Lanzado en 2016 en asociación con la Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), el Fondo Treat FTD apoya ensayos clínicos en etapa inicial de medicamentos nuevos y reutilizados para interrumpir la progresión de FTD o aliviar los síntomas de FTD. En los últimos meses, los premios del Fondo Treat FTD han recaído en Simon Ducharme, MD; Pablo Edison, MD; y Ciencias de la vida de las olas.

Dr. Ducharme (arriba a la izquierda), profesor asociado en el departamento de psiquiatría de la Universidad McGill en Montreal, evaluará la nabilona, un fármaco que se dirige al sistema endocannabinoide del cerebro, una vía de señalización química vinculada a la neuroinflamación y otros procesos neurodegenerativos, como tratamiento sintomático en la FTD. Nabilone ha mostrado algún beneficio en el tratamiento de los síntomas conductuales en la enfermedad de Alzheimer, pero el proyecto del Dr. Ducharme será su primer ensayo clínico en FTD.

El Dr. Edison, profesor clínico sénior en el Imperial College de Londres y profesor honorario en la Universidad de Cardiff en Gales, llevará a cabo un ensayo clínico internacional de fase 2 multicéntrico de semaglutida, un fármaco ya aprobado para el tratamiento de la diabetes tipo 2. En el cerebro, la semaglutida y los medicamentos relacionados reducen la inflamación, disminuyen los niveles de la proteína tau asociada a la FTD y mejoran la comunicación entre las células cerebrales, todo lo cual podría retardar o detener la neurodegeneración.

Como parte de su ensayo clínico FOCUS-C9, Wave Life Sciences, una empresa de biotecnología ubicada en Cambridge, Massachusetts, evaluará un nuevo fármaco (WVE-004) como tratamiento potencial para los casos de FTD y ALS asociados con una mutación en el gen C9orf72, la causa genética más común de FTD. WVE-004 bloquea la producción de proteínas repetidas de dipéptidos que resultan de una C9orf72 mutación. El ensayo FOCUS-C9 es novedoso porque es un ensayo "cesta", lo que significa que evaluará los efectos de WVE-004 en personas que tienen diferentes enfermedades asociadas con C9orf72 – específicamente, FTD, ALS o ALS con FTD.

AFTD también se complace en anunciar un premio a través de la iniciativa Diagnostics Accelerator de ADDF para Qinwen Mao, PhD (arriba a la derecha), profesor de la Facultad de Medicina de la Universidad de Utah. The Diagnostics Accelerator, una iniciativa de financiación cuyos socios incluyen AFTD, Bill Gates y otros financiadores, busca abordar la necesidad urgente de biomarcadores de FTD. Un biomarcador que podría diferenciar el FTD asociado con tau del FTD asociado con TDP-43 podría acelerar los ensayos clínicos al permitir a los investigadores emparejar a los participantes con medicamentos específicos para tau o TDP-43. La Dra. Mao ha identificado un anticuerpo monoclonal que es altamente específico para la forma patológica de TDP-43 que se encuentra en FTD, y utilizará su financiación de Diagnostics Accelerator para desarrollar un ensayo que pueda usarse para detectar TDP-43 en la sangre.

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