En una reciente entrevista con Neurología en vivoEl director médico de Aviado Bio, el Dr. David Cooper, habló sobre el ensayo de fase 1/2 ASPIRE-FTD de la empresa. El Dr. Cooper explicó cómo funcionaba la terapia génica AVB-101 de la empresa y describió los criterios que el estudio debería cumplir para tener éxito.

El ensayo ASPIRE-FTD se centra en el tratamiento de un tipo específico de DFT genética causado por un variación hereditaria del gen GRNEn la FTD-GRN, la capacidad del cuerpo para producir una proteína protectora llamada progranulina se suprime, lo que puede provocar acumulaciones anormales de la proteína. TDP-43 en el cerebro, una de las proteínas que forman acumulaciones anormales en la FTD.

“El objetivo del estudio es restablecer los niveles de progranulina en el cerebro, lo que podría ralentizar o detener la progresión de la FTD-GRN”, afirmó el Dr. Cooper. “AVB-101 se administra como un tratamiento único que se administra directamente en el tálamo en un procedimiento neuroquirúrgico guiado por resonancia magnética”.

El Dr. Cooper destacó que la administración de AVB-101 al tálamo evita la barrera hematoencefálica protectora y la membrana pial, lo que ayuda a reducir la dosis necesaria. Los estudios preclínicos no solo demostraron que este método de administración de la terapia génica era seguro, sino que el AVB-101 puede restablecer los niveles de progranulina en la corteza cerebral.

Al reflexionar sobre lo que el ensayo ASPIRE-FTD debería lograr para ser considerado exitoso, el Dr. Cooper señaló tres objetivos principales:

• Demostrar la seguridad de AVB-101 como tratamiento único para FTD-GRN.
• Identificar una dosis que restaure los niveles de progranulina.
• Evaluar el impacto potencial de AVB-101 en la progresión de la DFT durante un período de seguimiento de 5 años.

El Dr. Cooper reconoció que la DFT es una enfermedad con la que es difícil trabajar, por lo que, según él, sigue habiendo muchas necesidades insatisfechas. Sin embargo, señaló que el enfoque de AviadoBio tiene la ventaja de que se administra directamente al cerebro, lo que resuelve algunos de los desafíos asociados con el tratamiento.

“Estamos seguros de que la administración dirigida de terapia génica será un cambio radical que superará los desafíos de cruzar la barrera hematoencefálica y la exposición sistémica no deseada que conlleva la administración en el líquido cefalorraquídeo (LCR)”, afirmó el Dr. Cooper. “La administración de terapias génicas directamente en el cerebro o en el LCR que lo rodea coloca la terapia génica en el lado cerebral de la barrera hematoencefálica. La administración directa de la terapia génica en el cerebro tiene la ventaja de que la terapia permanece en el cerebro”.

En relación con el potencial de las terapias genéticas, el Dr. Cooper también señaló: “La diferencia en la vida de los pacientes podría ser enorme, ya que hemos visto que las aprobaciones recientes de terapias genéticas están cambiando los paradigmas de tratamiento. Al reemplazar o modificar la función de los genes, se puede detener o incluso prevenir la progresión de la enfermedad”.

Él ASPIRE-FTD abrió su primer ensayo en EE.UU. El ensayo se llevará a cabo en julio en el Centro Médico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio. Actualmente, el ensayo está reclutando a personas de entre 30 y 75 años que porten una mutación patógena de GRN y presenten síntomas de cualquiera de los dos tipos. variante de comportamiento FTD o afasia progresiva primariaPara obtener más información sobre ASPIRE-FTD, visite el sitio Página web del ensayo clínico o su Página Clinicaltrials.gov.

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