La empresa biofarmacéutica suiza AC Immune anunció a fines de agosto que su socio, la empresa biofarmacéutica alemana Life Molecular Imaging (LMI), recibió una Designación de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para un trazador PET Tau.

La tomografía por emisión de positrones (PET) es una forma de obtención de imágenes médicas que utiliza un trazador radiactivo para visualizar y medir los cambios en varios procesos metabólicos. [18F]PI-2620 Fue diseñado por investigadores para unirse a una forma de la Proteína tau que se asocian con algunas formas de DFT y con la enfermedad de Alzheimer. Al hacer visible esta forma de Tau en un escáner PET, el trazador permite a los profesionales médicos y de investigación medir y rastrear la distribución de las proteínas.

Al ingresar PI-2620 en el programa Fast Track, la FDA ayudará a AC Immune y LMI a acelerar el desarrollo del trazador para abordar las necesidades no satisfechas de las personas afectadas por parálisis supranuclear progresiva (PSP), síndrome corticobasal (SCB), y otras tauopatías como el Alzheimer.

“La designación Fast Track para PI-2620 es un reflejo importante de su potencial para diagnosticar con precisión el Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas”, afirmó la Dra. Andrea Pfeifer, directora ejecutiva de AC Immune. “El diagnóstico temprano de estas afecciones será clave para un tratamiento eficaz antes de que se produzcan daños irreversibles y es un elemento esencial en nuestro objetivo de lograr una prevención precisa. La FDA ha otorgado anteriormente el estatus Fast Track a dos de nuestras inmunoterapias activas en desarrollo de fase 2, ACI-35.030 y ACI-24.060, que se dirigen a la fosfatasa alcalina (FPA) y a la beta-amiloide (ABE), respectivamente”.

Actualmente se encuentra en estudios clínicos de fase 3 y 1 en la enfermedad de Alzheimer y enfermedades huérfanas como PSP y CBS que carecen de tratamientos específicos para ellas.

Los estudios sobre [18F]PI-2620 son prometedores

Investigaciones anteriores sobre el PI-2620 han indicado que el trazador tiene el potencial de diferenciar los diagnósticos sospechosos de PSP. Un estudio de 2020 mostró que el trazador no solo logró unirse a la proteína Tau asociada con la PSP, sino que también era "bloqueable", lo que significa que el trazador no se une a las proteínas equivocadas, lo que podría generar un falso positivo.

Para obtener estos datos, los científicos de varios centros de investigación reclutaron a 60 personas con PSP para que se sometieran a una tomografía por emisión de positrones con PI-2620. A modo de comparación, los científicos también reclutaron a 10 personas con enfermedad de Alzheimer, 10 con atrofia multisistémica (MSA) y 10 personas sin una enfermedad neurodegenerativa para que sirvieran como grupo de control. Después de completar las imágenes de los participantes con PSP, los investigadores encontraron una cantidad significativa de PI-2620 en las regiones de los cerebros de los participantes que suelen verse afectadas por la PSP.

Los científicos observaron que el trazador también era capaz de diferenciar entre casos de síndrome de PSP Richardson (PSP-RS, la forma más común del trastorno) y aquellos que no lo eran. Las personas con PSP-RS mostraron una mayor unión del trazador en ciertas áreas del cerebro. Otras formas de PSP (como la PSP con parkinsonismo predominante) mostraron diferentes patrones de unión del trazador. La unión del trazador en áreas de la corteza prefrontal también diferenció entre casos de PSP y enfermedad de Alzheimer.

Los investigadores suelen calificar las pruebas médicas y las herramientas de diagnóstico basándose en dos factores:

• Sensibilidad: La capacidad de una prueba o herramienta de diagnóstico para identificar correctamente a las personas con una afección sin proporcionar un falso negativo.
• Especificidad: La capacidad de una prueba o herramienta de diagnóstico para identificar correctamente a las personas que no haga tener una condición sin proporcionar un falso positivo.

El PI-2620 tuvo un buen desempeño en términos de sensibilidad y especificidad para la PSP, y los investigadores observaron una sensibilidad de 85% para la PSP-RS y de 65% para la PSP no-RS, y una especificidad general de 77%. Al desglosar los resultados de su análisis, los científicos observaron lo siguiente:

• 34 de 40 personas con PSP-RS dieron positivo
• 12 de 20 personas con PSP no RS dieron positivo
• 1 de cada 10 personas con MSA dieron falso positivo
• 6 de cada 10 personas con Alzheimer dieron falsos positivos

Los investigadores de empresas como AC Immune y Life Molecular Imaging trabajan cada vez más con entidades gubernamentales como la FDA y los Institutos Nacionales de Salud para abordar las necesidades no satisfechas de las personas que viven con FTD. Terapéutica de transposones recibió una designación Fast Track de la FDA a principios de este año para un tratamiento para PSP, mientras que Terapéutica de Aprinoia recibió una vía rápida para su propio trazador PET.

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