AFTD hostete eine Extern geleitete patientenorientierte Arzneimittelentwicklung (EL-PFDD)-Treffen am 5. März, das Personen mit diagnostizierter Diagnose sowie gegenwärtigen und ehemaligen Betreuern eine wertvolle einmalige Gelegenheit bietet, die Entwicklung von bundesstaatlichen Regulierungsprozessen für potenzielle FTD-Therapeutika zu informieren.

Schätzungsweise 550 Personen nahmen an dem interaktiven Livestream teil, der von Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD, und James E. Valentine, die zuvor für die FDA gearbeitet hatten, moderiert wurde.

„An die Menschen und Familien aus der ganzen Welt, die jeden Tag die FTD-Reise erleben, dieses Treffen ist für Sie“, sagte Dickinson während des Treffens. „Das ist Ihre Chance sicherzustellen, dass die FDA den dringenden Bedarf an FTD-Behandlungen versteht, welche Symptome Sie am belastendsten finden und was Sie sich am meisten von einer zugelassenen Therapie wünschen.“

EL-PFDD-Meetings tragen dazu bei sicherzustellen, dass die Erfahrungen, Perspektiven, Bedürfnisse und Prioritäten von Personen, die von einer bestimmten Krankheit betroffen sind, erfasst und sinnvoll in den Arzneimittelregulierungsprozess der FDA integriert werden. Diese Treffen helfen der FDA zu verstehen, wie es ist, mit einer bestimmten Krankheit zu leben, mit einer Insider-Perspektive ihrer Symptome und wie sie sich auf das tägliche Leben auswirken.

Das von AFTD geleitete PFDD-Meeting bot Live-Beiträge von Personen, bei denen entweder selbst FTD diagnostiziert wurde oder die derzeitige oder ehemalige Betreuer sind. Die Teilnehmer beantworteten live FTD-bezogene Umfragefragen; Viele riefen an, um persönliche Geschichten von sich selbst oder geliebten Menschen zu erzählen. Die Zuschauer konnten auch schriftliche Kommentare zu ihren Erfahrungen einsenden.

Nach dem EL-PFDD-Treffen wird AFTD einen Bericht erstellen, der diese Aussagen zusammenfasst. Diese Zusammenfassungen, die als „Voice of the Patient“-Bericht bekannt sind, sind eine wichtige Ressource für FDA-Aufsichtsbehörden, um besser zu verstehen, was Menschen mit FTD und ihre Pflegepartner/Betreuer am meisten an Behandlungsoptionen sehen möchten.

Der „Voice of the Patient“-Bericht wird auf der Website von AFTD zur Überprüfung öffentlich zugänglich sein.