AFTD-Stipendien unterstützen Wissenschaftler bei der Durchführung wichtiger Forschungsarbeiten zur Verbesserung unseres Verständnisses von FTD. Mehrere neu vergebene Zuschüsse wecken die Hoffnung auf eine Zukunft, in der FTD früher im Krankheitsprozess erkannt und wirksam behandelt werden kann.

Der Treat FTD Fund wurde 2016 in Zusammenarbeit mit der Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) ins Leben gerufen und unterstützt klinische Studien im Frühstadium neuer und zweckentfremdeter Medikamente, um das Fortschreiten von FTD zu unterbrechen oder die Symptome von FTD zu lindern. In den letzten Monaten gingen die Auszeichnungen des Treat FTD Fund an Simon Ducharme, MD; Paul Edison, MD; und Wave Life Sciences.

Dr. Ducharme (oben links), außerordentlicher Professor in der Abteilung für Psychiatrie an der McGill University in Montréal, wird Nabilon als symptomatische Behandlung von FTD testen. Das Medikament zielt auf das Endocannabinoidsystem des Gehirns ab, einen chemischen Signalweg, der mit Neuroinflammation und anderen neurodegenerativen Prozessen in Verbindung steht. Nabilon hat sich bei der Behandlung von Verhaltenssymptomen bei Alzheimer als wirksam erwiesen, aber Dr. Ducharmes Projekt wird seine erste klinische Studie zu FTD sein.

Dr. Edison ist Dozent für klinische Medizin am Imperial College London und Honorarprofessor an der Cardiff University in Wales. Er wird eine multizentrische internationale klinische Phase-2-Studie zu Semaglutid durchführen, einem Medikament, das bereits zur Behandlung von Typ-2-Diabetes zugelassen ist. Im Gehirn reduzieren Semaglutid und verwandte Medikamente Entzündungen, senken die Werte des mit FTD assoziierten Proteins Tau und verbessern die Kommunikation zwischen den Gehirnzellen. All diese Faktoren könnten die Neurodegeneration verlangsamen oder stoppen.

Im Rahmen seiner klinischen Studie FOCUS-C9 wird Wave Life Sciences, ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, ein neues Medikament (WVE-004) als mögliche Behandlung für FTD- und ALS-Fälle im Zusammenhang mit einer Mutation im Gen evaluieren C9orf72, die häufigste genetische Ursache von FTD. WVE-004 blockiert die Produktion von Dipeptid-Repeat-Proteinen, die aus a resultieren C9orf72 Mutation. Die FOCUS-C9-Studie ist insofern neu, als es sich um eine „Korb“-Studie handelt, das heißt, sie untersucht die Wirkung von WVE-004 bei Personen, die an verschiedenen damit verbundenen Krankheiten leiden C9orf72 – insbesondere FTD, ALS oder ALS mit FTD.

AFTD freut sich außerdem, eine Auszeichnung im Rahmen der Diagnostics Accelerator-Initiative von ADDF an Qinwen Mao, PhD ( bekannt zu geben.oben rechts), Professorin an der medizinischen Fakultät der University of Utah. Der Diagnostics Accelerator – eine Finanzierungsinitiative, zu deren Partnern AFTD, Bill Gates und andere Geldgeber gehören – versucht, den dringenden Bedarf an FTD-Biomarkern zu decken. Ein Biomarker, der Tau-assoziierte FTD von TDP-43-assoziierter FTD unterscheiden könnte, könnte klinische Studien beschleunigen, indem er es Forschern ermöglicht, Teilnehmer Tau-spezifischen oder TDP-43-spezifischen Medikamenten zuzuordnen. Dr. Mao hat einen monoklonalen Antikörper identifiziert, der hochspezifisch für die pathologische Form von TDP-43 ist, die bei FTD vorkommt, und wird ihre Diagnostics Accelerator-Finanzierung verwenden, um einen Test zu entwickeln, mit dem TDP-43 im Blut nachgewiesen werden kann.