AFTD-Stipendien unterstützen Wissenschaftler bei der Durchführung wichtiger Forschungsarbeiten zur Verbesserung unseres Verständnisses von FTD. Mehrere neu vergebene Zuschüsse wecken die Hoffnung auf eine Zukunft, in der FTD früher im Krankheitsprozess erkannt und wirksam behandelt werden kann.

Launched in 2016 in partnership with the Alzheimer’s Drug Discovery Foundation (ADDF), the Treat FTD Fund supports early-stage clinical trials of new and repurposed drugs to disrupt the progression of FTD or provide relief from FTD symptoms. In recent months, Treat FTD Fund awards have gone to Simon Ducharme, MD; Paul Edison, MD; and Wave Life Sciences.

Dr. Ducharme (above left), an associate professor in the department of psychiatry at McGill University in Montréal, will evaluate nabilone, a drug that targets the brain’s endocannabinoid system, a chemical signaling pathway linked to neuroinflammation and other neurodegenerative processes, as a symptomatic treatment in FTD. Nabilone has shown some benefit in the treatment of behavioral symptoms in Alzheimer’s disease, but Dr. Ducharme’s project will be its first clinical trial in FTD.

A senior clinical lecturer at Imperial College London and an honorary professor at Cardiff University in Wales, Dr. Edison will conduct a multisite international Phase 2 clinical trial of semaglutide, a drug already approved for the treatment of type 2 diabetes. In the brain, semaglutide and related drugs reduce inflammation, decrease levels of the FTD-associated protein tau, and improve communication between brain cells, all of which could slow or halt neurodegeneration.

Im Rahmen seiner klinischen Studie FOCUS-C9 wird Wave Life Sciences, ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, ein neues Medikament (WVE-004) als mögliche Behandlung für FTD- und ALS-Fälle im Zusammenhang mit einer Mutation im Gen evaluieren C9orf72, die häufigste genetische Ursache von FTD. WVE-004 blockiert die Produktion von Dipeptid-Repeat-Proteinen, die aus a resultieren C9orf72 Mutation. Die FOCUS-C9-Studie ist insofern neu, als es sich um eine „Korb“-Studie handelt, das heißt, sie untersucht die Wirkung von WVE-004 bei Personen, die an verschiedenen damit verbundenen Krankheiten leiden C9orf72 – insbesondere FTD, ALS oder ALS mit FTD.

AFTD is also pleased to announce an award through ADDF’s Diagnostics Accelerator initiative to Qinwen Mao, PhD (above right), a professor at the University of Utah School of Medicine. The Diagnostics Accelerator – a funding initiative whose partners include AFTD, Bill Gates, and other funders – seeks to address the urgent need for FTD biomarkers. A biomarker that could differentiate tau-associated FTD from TDP-43–associated FTD could expedite clinical trials by enabling researchers to match participants to tau-specific or TDP-43–specific drugs. Dr. Mao has identified a monoclonal antibody that is highly specific for the pathological form of TDP-43 found in FTD, and will use her Diagnostics Accelerator funding to develop an assay that can be used to detect TDP-43 in blood.