Kürzlich gaben Mitglieder des Denali Therapeutics-Teams Einblicke in ihre Arbeit und Partnerschaft mit Takeda bei der Entwicklung eines Therapeutikums zur Behandlung von FTD-GRN (durch GRN-Genmutation verursachte frontotemporale Demenz) und teilten mit, was sie dazu inspiriert, sich in der Erforschung neurodegenerativer Erkrankungen zu engagieren.

 

Könnten Sie den Ansatz Ihres Unternehmens zur Entwicklung eines FTD-fokussierten Therapeutikums erläutern?

Denali engagiert sich für die Entwicklung von Therapien für neurodegenerative Erkrankungen wie FTD. In der Vergangenheit waren viele Versuche, solche Krankheiten zu bekämpfen, erfolglos. Wir glauben, dass wir diese Chancen überwinden können, indem wir uns an drei wissenschaftliche Grundprinzipien halten:

1. Die Prüfbehandlungen von Denali zielen darauf ab, auf Krankheitsprozesse oder -pfade abzuzielen, die auf der Grundlage humangenetischer Erkenntnisse die Ursache der Krankheit sind.
2. Das menschliche Gehirn enthält etwa 400 Meilen Blutgefäße. Diese Blutgefäße sind von eng verbundenen Endothelzellen ausgekleidet und bilden die Blut-Hirn-Schranke (BBB), die das Gehirn vor Giftstoffen schützt, aber auch ein Hindernis für die Verabreichung von Behandlungen an das Gehirn darstellt. Denali hat Prüfbehandlungen entwickelt, die darauf abzielen, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden und die Behandlungsabgabe an das Gehirn zu optimieren.
3. Wir verwenden Biomarker (Substanzen, die im Blut oder anderen Körperflüssigkeiten gemessen werden können und einen gewünschten biologischen Effekt widerspiegeln), um den FTD-GRN-Verlauf und die Auswirkungen der Behandlung zu überwachen. Dieser Ansatz hilft uns, die Sicherheit und die Auswirkungen der Prüfbehandlung auf die Krankheit zu verstehen. Es hilft auch bei der Auswahl der richtigen Patienten und der richtigen Dosis für die klinische Entwicklung.

In Zusammenarbeit mit Takeda wenden wir diese Prinzipien an, um TAK-594/DNL593 zu entwickeln, eine potenzielle Behandlung für frontotemporale Demenz, die durch verursacht wird GRÜN Genmutationen (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 ist eine Prüftherapie und von keiner Gesundheitsbehörde zugelassen.

Was inspiriert Sie und Ihre Kollegen, im Bereich neurodegenerative Erkrankungen und FTD zu arbeiten?

Denali wurde gegründet, um die Neurodegeneration zu bekämpfen. Neurodegenerative Erkrankungen sind eine der größten Herausforderungen für die öffentliche Gesundheit. Verhaltens- und Persönlichkeitsveränderungen einer Person sowie eine Beeinträchtigung ihrer verbalen Fähigkeiten als Symptome der FTD-Progression sind für den Einzelnen und seine Familien verheerend. Denali arbeitet an der Entwicklung einer möglichen Behandlung für Menschen mit FTD-GRN.

Was hoffen Sie, dass die Menschen bei der Sensibilisierung für FTD das Bewusstsein für die Krankheit schärfen?

Die wissenschaftliche Gemeinschaft hat enorme Fortschritte beim Verständnis der genetischen und biologischen Grundursachen von FTD gemacht. Diese Forschung hat zu mehreren potenziellen neuen Therapien geführt, die im Labor und in klinischen Studien untersucht werden.

Es gibt guten Grund zu der Hoffnung, dass für einige Patienten mit FTD wirksame Behandlungen in Sicht sind. Viele der ersten Behandlungen, die entwickelt werden, zielen auf genetische Formen von FTD ab, und die aus diesen Bemühungen gewonnenen Erkenntnisse werden dazu beitragen, den Weg für Behandlungen auch für nicht genetische Formen und andere neurodegenerative Erkrankungen zu ebnen.

In diesem Jahr konzentriert sich AFTD darauf, sicherzustellen, dass jede FTD-Geschichte zählt. Warum ist es Ihrer Meinung nach wichtig, dass Menschen ihre Geschichten teilen und Möglichkeiten dazu haben?

Wenn mutige Patienten, Betreuer und Familienmitglieder ihren Weg und ihre Hoffnung für die Zukunft teilen, schärft dies das Bewusstsein und verleiht dem Kampf gegen FTD Dringlichkeit. Diese Personen inspirieren unsere tägliche Arbeit bei der Entwicklung zukünftiger Behandlungen, die für Familien mit FTD einen Unterschied machen werden. Kontaktieren Sie bitte patienten@dnli.com für weitere Informationen.

 

AFTD möchte Denali Therapeutics und Takeda für ihre Unterstützung der Bildungskonferenz 2023 danken. Aufgezeichnete Sitzungen der diesjährigen Konferenz können auf AFTD angesehen werden Youtube Kanal.

Das Teilen Ihrer Geschichte ist eine der wirkungsvollsten Möglichkeiten, das Bewusstsein zu schärfen, andere aufzuklären und zu unterstützen und sich selbst zu vertreten. Wenn Sie daran interessiert sind, Ihre FTD-Erfahrung mit unserer Community zu teilen, wenden Sie sich bitte an info@theaftd.org.

Jede Geschichte weckt das Bewusstsein, die Dinge für die nächste Familie besser zu machen. 

Jede Geschichte bringt uns einer Zukunft ohne FTD näher.