Passage Bio, ein Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien spezialisiert hat, verabreichte die erste Dosis in einer klinischen Studie zur Bewertung einer potenziellen Behandlung für Menschen, bei denen eine frontotemporale Degeneration im Zusammenhang mit einer Variation der GRÜN -Gen oder FTD-GRN.  

Variationen in der GRÜN -Gen kann dazu führen, dass der Körper das Protein Progranulin (PGRN) nicht mehr produzieren kann. Unzulänglichkeiten in PGRN wurden mit erblicher FTD in Verbindung gebracht. 

Die PBFT02-Gentherapie ist eine Einzeldosis-Injektion, die eine funktionierende, nicht mutierte Kopie des GRÜN Gen in den Körper der Person, die durch ein manipuliertes Virus, das als Vektor bekannt ist, diagnostiziert wurde.  

Mark Forman, MD, Chief Medical Officer von Passage Bio, sagte, dass dieser Ansatz „eine potenzielle Gelegenheit bietet, höhere als normale PGRN-Spiegel im [Zentralnervensystem] zu erreichen und dadurch den PGRN-Mangel zu überwinden GRÜN Mutationsträger mit der Diagnose einer frühen symptomatischen FTD-GRN.“ 

Die erste in dieser Studie verabreichte Dosis stellt „einen wichtigen Meilenstein für das Team von Passage Bio und für das PBFT02-Programm dar“, sagte Edgar (Chip) Cale, Interims-CEO von Passage Bio, in a Pressemitteilung. „Wir freuen uns darauf, unsere wichtige Arbeit zur Entwicklung von PBFT02 als potenzielle Behandlungsoption für Tausende von Menschen mit FTD-GRN fortzusetzen. Wir sind dankbar für die Unterstützung der Familien und Prüfärzte klinischer Studien, die sich entschieden haben, an unseren Studien teilzunehmen.“ 

„FTD-GRN ist eine verheerende Krankheit ohne zugelassene krankheitsmodifizierende Therapien, und wir hoffen, dass diese Studie den Beweis erbringen wird, dass PBFT02 eine sinnvolle Behandlungsoption für Erwachsene werden könnte, die mit FTD-GRN leben“, fügte Dr. Forman hinzu. „Wir freuen uns darauf, mit dieser Phase-1/2-Studie auf unseren präklinischen Daten aufzubauen.“ 

Passage Bio rekrutiert immer noch Teilnehmer für die klinische Studie, bekannt als upliFT-D. Interessierte mit einer FTD-GRN-Diagnose finden weitere Informationen unter klinische Studien.gov.  

Eine Liste anderer klinischer Studien, die aktiv rekrutieren, kann sein hier gefunden.