2024 war ein hoffnungsvolles Jahr für FTD Research und auch ein spannendes Jahr für das AFTD-Forschungsteam. Es ist nicht einfach, alles zusammenzufassen, was in einem Jahr erreicht wurde, aber wir haben einige interessante Highlights bereitgestellt!

In diesem Jahr begrüßte das AFTD-Team zwei neue Mitarbeiter: Dr. Nicole Bjorklund als Direktorin für Forschung und Zuschüsse und Dr. Kate Still als erste AFTD Research Outreach Managerin. Nach fast einem Jahrzehnt und enormer Arbeit zur Förderung von Innovationen in der FTD-Wissenschaft ging Dr. Debra Niehoff als Direktorin für Forschung und Zuschüsse der AFTD in den Ruhestand.

Das Forschungsteam von AFTD und der Rest von AFTD sind geleitet von unserem aktuellen strategischen Plan. Die von uns bereitgestellten Mittel sind von zentraler Bedeutung, aber nur ein Bestandteil unserer Strategie. Wir möchten Talente und Mittel für den FTD-Bereich gewinnen und halten, eine informierte und aktive Community aus Forschungsteilnehmern und -partnern aufbauen, Innovatoren und Unternehmen die Verwendung ihrer Ressourcen für die Bedürfnisse von FTD erleichtern, eine Community von FTD-Forschern aufbauen und Tools entwickeln, die die FTD-Forschung ermöglichen.

Das erste forschungsstrategische Ziel besteht darin, Förderung einer vielfältigen, globalen Gemeinschaft von FTD-fokussierten wissenschaftlichen Forschern. AFTD hat mehrere Initiativen, die sich darauf konzentrieren, die Kerngemeinschaft von Forschern, Befürwortern und anderen, die sich für den wissenschaftlichen Fortschritt bei FTD einsetzen, zu mobilisieren. Neben der Schaffung von Möglichkeiten für Mentoring in der FTD-Forschung und der Vernetzung zwischen FTD-Forschern hat AFTD im Rahmen der Internationalen FTD-Konferenz 2024 auch Treffen gesponsert, präsentiert und veranstaltet. Ein solches Treffen war die Zusammenführung erfahrener FTD-Forscher mit dem AFTD Holloway-Stipendiaten, ein Stipendium, das durch die Unterstützung des Holloway Family Fund ermöglicht wurde. Im Jahr 2024 sponserte und besuchte AFTD auch Konferenzen für Organisationen, die sich mit FTD und verwandten Erkrankungen befassen, darunter den Genetic ALS and FTD Community Summit von End the Legacy und das Cure PSP International Research Symposium.

Das zweite Ziel ist eine forschungsbereite Community erweitern, informieren und stärken. Das AFTD-Forschungsteam arbeitet daran, sicherzustellen, dass Menschen fundierte Entscheidungen in Bezug auf die Wissenschaft von FTD treffen können. Im Jahr 2024 umfassten diese Initiativen Webinare, die in Zusammenarbeit mit dem FTD Disorders Registry präsentiert wurden. Zu den wissenschaftlichen Ressourcen gehörten auch wissenschaftliche Sitzungen im Mai 2024 AFTD-Jahresbildungskonferenz. In Zusammenarbeit mit dem FTD Center der University of Pennsylvania hat AFTD am ersten FTD Clinical Research Learning Institute mitgearbeitet, einem eintägigen virtuellen Workshop, der Menschen, die von FTD betroffen sind, Wissen über klinische Forschung vermitteln soll. Das Forschungsteam entwickelte auch mehrere Ressourcen im Zusammenhang mit FTD-Genetik, darunter eine neue Ressource über Gentherapie und FTD.

Das Forschungsteam von AFTD arbeitet daran, sicherzustellen, dass die Werte, Prioritäten und Anliegen der von FTD betroffenen Menschen von den Forschungsbeteiligten verstanden werden. Im Jahr 2024 veranstaltete AFTD das erste Branchenbeirat, bei dem Community-Mitglieder ihre Erfahrungen mit Unternehmen austauschten, die an klinischen FTD-Studien arbeiten. Im Jahr 2024 brachte AFTD auch persönliche Erfahrungen mit FTD einem Fachpublikum näher, indem es an Arbeitsgruppen teilnahm, Präsentationen auf wissenschaftlichen Konferenzen hielt und eine Veröffentlichung über die Notwendigkeit von mehr Diversität in der FTD-Forschung.

Das dritte strategische Ziel ist Entwicklung oder Stärkung der für den Erfolg der FTD-Forschung erforderlichen Werkzeuge und Ressourcen. Neue Projekte wurden im Januar mit Unterstützung der neuen AFTD Digital Assessment Tools für FTD und ALS Grant Awards gestartet. Dieses einzigartige Programm fördert die Entwicklung digitaler Tools mit breiter Anwendbarkeit im gesamten FTD-ALS-Spektrum. Im Jahr 2024 wird das FTD-Krankheitsregister, gemeinsam gegründet von AFTD und dem Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, gab den offiziellen Start einer erweiterten Plattform bekannt. Diese umfassende Datenbank wird die weltweite Rekrutierung erleichtern, die für klinische Studien zu seltenen Krankheiten erforderlich ist, und außerdem als Portal für eine globale Forschergemeinschaft dienen.

Eine große Herausforderung bei der Entwicklung von Behandlungen ist das Fachwissen, der Konsens und die Validierung von Instrumenten zur Durchführung klinischer Studien, um zu testen, ob eine Behandlung sicher und wirksam ist. Im Jahr 2024 veranstaltete die AFTD die zweite jährliche FTD-Forschungsrundtisch um dem Bereich zu helfen, gemeinsame Herausforderungen bei der Arzneimittelentwicklung und bei klinischen Studien zu überwinden. Geleitet von den gemeinsamen Prioritäten von 15 Mitgliedern biopharmazeutischer Unternehmen, Regulierungsexperten bei der FDA und EMA, akademischen Forschungsleitern, gemeinnützigen Organisationen, Interessenvertretern und Menschen, die direkt von FTD betroffen sind, konzentrierte sich der Roundtable 2024 auf die Verfügbarkeit validierter Biomarker für klinische Studien sowie auf Strategien zur Identifizierung von Teilnehmern und zur Quantifizierung, ob eine Behandlung eine bedeutende Veränderung bewirkt hat. Diese Konferenz baute auf den Erkenntnissen über FTD-Biomarker auf, die durch die Holloway-Gipfel im November 2023.

AFTD war außerdem Gastgeber eines Workshops zu der Frage, wie klinische Studien zur Prüfung einer vorbeugenden Behandlung von FTD und/oder ALS, die durch die genetische Variante C9orf72 verursacht werden, gestaltet werden könnten. Der Workshop stand unter der gemeinsamen Leitung von FTD- und ALS-Experten, wurde von der ALS Association unterstützt und umfasste die Teilnahme von Vertretern beider klinischer Forschungsbereiche, Regulierungsexperten der FDA sowie Menschen mit eigener Erfahrung sowohl von C9-FTD als auch C9-ALS.

Das letzte strategische Forschungsziel besteht darin, Beschleunigung und Ausweitung der Forschungsansätze zur Deckung ungedeckter Bedürfnisse in der FTD-Forschung. Das Forschungsteam der AFTD hat im Jahr 2024 an Projekten gearbeitet, um FTD-Experten auf die wichtigsten Herausforderungen bei Diagnose und Behandlung auszurichten. Im gesamten AFTD-Zuschussportfolio laufen 31 Forschungsprojekte, die aktiv betreut werden. Diese Studien reichen von der Grundlagenforschung über klinische Studien bis hin zur Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit FTD. Zahlreiche Forschungsstipendienzyklen sind im Gange, und wir erwarten, im kommenden Jahr mehrere vielversprechende neue Studien zu vergeben. Da FTD an der Schnittstelle von ALS, Alzheimer-Krankheit und Parkinson-Krankheit liegt, arbeitet die AFTD daran, die Prioritäten in der neurodegenerativen Forschung zu beeinflussen, einschließlich der Zusammenarbeit mit anderen Interessengruppen, der Teilnahme und Präsentation auf Konferenzen zu verwandten Erkrankungen sowie der Gespräche mit Regierungs- und Finanzierungsstellen über die Bedürfnisse von FTD. So wurde beispielsweise Dr. Penny Dacks im Namen der AFTD als eine von vier Experten eingeladen, um einem vom Kongress beauftragten Ausschuss Input zu nicht-Alzheimer-Demenzformen zu geben Überprüfung der Prioritäten der Demenzforschung. AFTD arbeitet außerdem mit NIH, biopharmazeutischen Unternehmen und anderen gemeinnützigen Organisationen zusammen, um das Programm „Accelerating Medicines Partnership® in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP® ALS)“ zu unterstützen und sicherzustellen, dass die wissenschaftlichen Lösungen für ALS unter Berücksichtigung der Bedürfnisse der Menschen entwickelt werden. gemeinsam gefährdet und/oder von FTD betroffen.

Mit Blick auf das Jahr 2025, während AFTD an einem neuen strategischen Plan arbeitet, der die organisatorischen Prioritäten für die Zukunft bestimmen wird, erwarten wir, dass wir unseren Fokus auf die Faktoren verstärken werden, die die Entwicklung der von Familien benötigten Lösungen verlangsamen. Mit Blick auf die Zukunft werden wir bei AFTD weiterhin daran arbeiten, brillante Köpfe, Unternehmen und Geldgeber zu gewinnen, die sich auf diesen Bereich konzentrieren, um sicherzustellen, dass von FTD betroffene Menschen rechtzeitige und genaue Diagnosen erhalten und dass die Infrastruktur vorhanden ist, um klinische FTD-Studien zu unterstützen, die der Schlüssel zur Erschließung wirksamer Behandlungen sind.