AviadoBio wird in Kürze klinische Versuchsstandorte in den USA für eine experimentelle Gentherapie eröffnen, die das Fortschreiten von FTD stoppen könnte, wenn es durch eine Variante des Virus verursacht wird GRÜN Gen, Das gab das Unternehmen am 6. November bekannt.

Die als AVB-101 bekannte Therapie liefert eine Kopie davon GRÜN Gen durch einen einmaligen, minimal-invasiven chirurgischen Eingriff direkt in das Gehirn einschleusen.

Bei ordnungsgemäßer Funktion GRÜN weist den Körper an, ein wichtiges Protein namens Progranulin zu produzieren. Wenn GRÜN aufgrund einer Variante nicht richtig funktioniert, wird die Produktion von Progranulin unterdrückt; niedrige Progranulinspiegel im Gehirn wurden mit der Entwicklung von FTD in Verbindung gebracht.

„Unser präklinisches Programm zeigt eine robuste Bioverteilung in den Gehirnbereichen, in denen es zur Wiederherstellung des Progranulinspiegels benötigt wird, was möglicherweise das Fortschreiten von FTD-GRN verlangsamt oder stoppt, wobei im Rest des Körpers wenig bis gar kein Progranulin vorhanden ist, wo es nachteilige Auswirkungen haben könnte.“ „David Cooper, MD, Chief Medical Officer von AviadoBio, sagte in einer Pressemitteilung.

Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde hat vor Kurzem den Antrag von AviadoBio auf ein neues Prüfpräparat für AVB-101 genehmigt und damit den Weg für den Beginn einer klinischen Studie namens ASPIRE-FTD in den USA frei gemacht. Nach Angaben des in London ansässigen Gentherapieunternehmens ASPIRE- FTD-Standorte in den USA werden die Registrierung im Jahr 2024 eröffnen. (ASPIRE-FTD-Standorte haben die Registrierung bereits in Spanien und Polen eröffnet.)

Besuch ClinicalTrials.gov um mehr zu lernen.

„AviadoBios Engagement für die Entwicklung, Erprobung und Markteinführung von FTD-stoppenden Therapien gibt so vielen Familien, die von dieser Krankheit betroffen sind, Hoffnung“, sagte Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD. „AFTD lobt die vielen innovativen Forscher auf der ganzen Welt, die derzeit an diesen entscheidenden Interventionen arbeiten.“

Am 27. Oktober hat das in den USA ansässige Biotechnologieunternehmen Alector Therapeutics gab bekannt, dass die Registrierung für INFRONT-3 abgeschlossen ist, eine klinische Phase-3-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments Latozinemab testet, das in Studien gezeigt hat, dass es den Progranulinspiegel erhöht, indem es einen Rezeptor hemmt, der das Protein auf natürliche Weise abbaut.