Das FTD-Krankheitsregister ist ein wirkungsvolles Instrument bei der Suche nach Behandlungsmöglichkeiten und Heilmitteln für FTD. Es nutzt die Geschichten von Personen mit der Diagnose FTD, ihren Betreuern (sowohl aktuellen als auch ehemaligen) und Familienmitgliedern, um Innovationen voranzutreiben. Indem sie ihre Erkenntnisse und Erfahrungen mit dem Register geteilt haben, haben bereits mehr als 6.200 Menschen Informationen bereitgestellt, die Wissenschaftlern helfen, die FTD-Forschung voranzutreiben. Im Gegenzug tragen die Registrierten zu einer besseren Zukunft bei, können ihre Erfahrungen mit denen anderer vergleichen und sich über klinische Forschungsstudien informieren, die für sie geeignet sein könnten.

Nächstes Jahr wird das Register sowohl für von FTD betroffene Familien als auch für Forscher eine neue Schnittstelle bereitstellen, die über eine robustere Suite von Datenerfassungstools und ein vielseitigeres Kommunikationssystem verfügt, um mit den Teilnehmern in Kontakt zu bleiben. Die Aufsicht über diese Transformation übernimmt die neue Registerdirektorin Carrie Milliard, MS, CGC, CCRC. Milliard, die Anfang Juli dem Register beigetreten ist, bringt zwanzig Jahre klinische Forschungserfahrung in ihre neue Rolle ein, darunter Datenmanagement, klinische Forschung und sogar genetische Beratung, eine Karriere, die sie verfolgte, bevor sie sich einer stärker forschungsorientierten Berufung zuwandte.

„Während ich meine Ausbildung zur genetischen Beratung absolvierte, wurde mir klar, dass es so viele Menschen gab, denen keine Behandlungs- oder Testmöglichkeiten zur Verfügung standen“, sagte Milliard. „Ich habe beschlossen, meine Karriere in den Forschungsbereich zu verlagern, weil ich dachte, dass meine Fähigkeiten besser eingesetzt werden könnten, wenn ich versuche, Wege zu finden, diesen Menschen die Diagnose und Behandlung zu geben, die sie brauchen.“

Milliard begann ihre Forschungskarriere am Boston Children's Hospital, wo sie vor allem die genetischen Grundlagen angeborener Herzfehler erforschte. Einige Jahre später kehrte sie nach Maine zurück, wo sie pädiatrische Studien am Maine Medical Center leitete und sich dabei hauptsächlich auf die Mukoviszidose-Forschung konzentrierte. Milliard erinnerte sich, wie glücklich sie war, „die Entwicklung zu sehen und die Studien durchzuführen, die zur Zulassung lebensverändernder Therapeutika durch die FDA führten“.

Ebenso begeistert ist sie von ihrer neuen Stelle bei der Kanzlei. „Ich liebe es, im Bereich seltener Krankheiten tätig zu sein“, sagte sie. „Das Register ist wirklich wichtig; Dadurch können wir die kommenden Studien vorantreiben und die Bemühungen um ein Heilmittel für FTD vorantreiben.“

Ein neues und verbessertes Register 
Milliard sagte gegenüber AFTD, dass das Plattform-Upgrade eine große Veränderung für das Register darstellen wird, das Ergebnis des direkten Feedbacks der Registerteilnehmer im Laufe der Jahre.
Auf der aktuellen Plattform sagte sie: „Wenn man seine Erfahrungen erst einmal teilt, gibt es nicht mehr viel, wofür man zurückkommen könnte.“ Es ist ein wiederkehrendes Thema in unserem Feedback: „Warum sollte ich zurückkommen?“ Warum generieren wir nicht mehr Daten? Die neue Plattform soll dieses Problem lösen.“
Die Plattform bietet nicht nur Menschen, die von FTD betroffen sind, die Möglichkeit, zur Forschung beizutragen, sondern erleichtert Wissenschaftlern auch den Zugriff auf die von den Registranten übermittelten Daten und stellt Tools zur Unterstützung der klinischen Forschung bereit.

Milliard sagte, dass sich das Registry-Upgrade auf drei Hauptziele konzentriert:

Milliard erklärte gegenüber AFTD, dass eines ihrer langfristigen Ziele im Register darin besteht, sicherzustellen, dass die von den Teilnehmern bereitgestellten Daten besser umgesetzt und mit Forschern geteilt werden. „Wir müssen die Daten, die wir haben, besser nutzen; Wir müssen sicherstellen, dass es genutzt, analysiert und verbreitet wird“, sagte sie. „Ich freue mich darauf, meine eigenen Forschungsfragen zu formulieren und von Menschen mit praktischer Erfahrung mit FTD zu lernen.“ Durch die Registrierungsaktualisierung können die Teilnehmer auch sehen, wie die von ihnen bereitgestellten Daten in der FTD-Forschung verwendet werden. Wenn Registerdaten präsentiert oder veröffentlicht werden, werden die Teilnehmer sehen, wie ihre Daten dazu beigetragen haben, sie zu gestalten.

Milliard ermutigte alle von FTD Betroffenen, sich dem Register anzuschließen, und betonte die Bedeutung der Forschungsbeteiligung. „Die Menschen, die mit FTD leben, ihre Pflegepartner, ihre Familien – sie sind der wichtigste Faktor bei der Suche nach neuen Behandlungsmethoden und der Suche nach einem Heilmittel für diese Krankheit“, sagte sie. Je mehr Menschen bereit und in der Lage sind, sich an der Forschung zu FTD zu beteiligen, desto größer sind unsere Chancen, Forschungsinvestitionen anzuziehen und neue, wirksame Behandlungen zu entwickeln. „Wir würden uns freuen, Sie in irgendeiner Weise einzubeziehen, auch wenn es nur um die Beantwortung kurzer Fragen zu Ihren gelebten Erfahrungen geht!“

Das FTD-Krankheitsregister wurde von AFTD und dem Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia mitbegründet, mit großzügiger Unterstützung der Rainwater Charitable Foundation.