Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Latozinemab, einer experimentellen Behandlung von FTD, die durch a verursacht wird, den Status „Durchbruchstherapie“ verliehen GRÜN genetische Mutation. Das Medikament wird von Alector in Zusammenarbeit mit dem biopharmazeutischen Unternehmen GSK entwickelt.

„Mit dieser Ernennung freuen wir uns auf weitere produktive Gespräche mit der FDA und sind uns des ungedeckten Bedarfs von Menschen bewusst, die mit FTD-GRN leben, einer schweren Erkrankung, für die es keine von der FDA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten gibt“, sagte Arnon Rosenthal, CEO von Alector. Promotion in a Pressemitteilung. „Latozinemab, der am weitesten fortgeschrittene Progranulin-erhöhende Kandidat in der klinischen Entwicklung für FTD-GRN, wird derzeit in der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie INFRONT-3 untersucht die angestrebte Einschreibung erreicht im Oktober 2023.“

FTD-GRN wird verursacht, wenn vererbte Variationen in der GRÜN Gen behindern die Fähigkeit des Körpers, Progranulin zu produzieren, ein Protein, das das Zellüberleben unterstützt und bei der Regulierung von Entzündungen hilft. Erniedrigte Progranulinspiegel werden mit Neurodegeneration in Verbindung gebracht.

Latozinemab wirkt, indem es einen Rezeptor hemmt, der den natürlichen Abbau von Progranulin verursacht. Vorheriges Frühstadium klinische Versuche von Alector berichtete, dass das Medikament von den Teilnehmern der Studie „im Allgemeinen sicher und gut verträglich“ sei. Es wurde beobachtet, dass die Progranulinspiegel auf normale Werte zurückkehrten und während der gesamten Behandlung auf diesem Niveau blieben. Durch die Einstufung als bahnbrechende Therapie wird das Medikament von einem Überprüfungsprozess profitieren, der seine Entwicklung beschleunigen soll.

„Da Latozinemab nun als bahnbrechende Therapie gilt, können wir eine noch engere Zusammenarbeit zwischen Alector, GSK und der FDA erwarten“, sagte Penny Dacks, PhD, Senior Director of Scientific Initiatives bei AFTD. „Sobald die klinische Studie abgeschlossen ist, werden die Aufsichtsbehörden einen beschleunigten Entscheidungsprozess darüber durchführen, ob die Behandlung für die Anwendung bei Menschen mit FTD-GRN zugelassen werden soll. Während Latozinemab nur eine Behandlung für Menschen mit FTD-GRN ist, wird bereits an der Erforschung von Behandlungen für andere Formen von FTD geforscht – wir werden nicht damit aufhören, bis es eine Behandlung für alle gibt.“

Während für die Alector-Studie zu Latozinemab die Rekrutierung gestoppt wurde, suchen mehrere andere klinische Studien aktiv nach Menschen, die von FTD-GRN betroffen sind, um andere vielversprechende Behandlungen in klinischen Studien zu testen. Besuche den Studien suchen Teilnehmer Auf dieser Seite erfahren Sie mehr über Studien, die aktiv rekrutieren. Anmeldung für FTD-Krankheitsregister ist eine weitere Möglichkeit, dass diagnostizierte Personen, Pflegepartner und Familienangehörige an der Forschung teilnehmen können.