Das biopharmazeutische Unternehmen AviadoBio gab am 1. Juli bekannt, dass seine klinische Phase-1/2-Studie ASPIRE-FTD eröffnete seinen ersten Versuchsstandort in den Vereinigten Staaten, am Wexner Medical Center der Ohio State University. Das Unternehmen evaluiert die experimentelle Gentherapie AVB-101 als Intervention für FTD, die durch eine Variante des GRÜN Gen.

Das GRÜN Das Gen enthält Anweisungen für das Protein Progranulin, das eine entscheidende Rolle beim Zellüberleben und bei der Regulierung von Entzündungen spielt. FTD-GRN wird verursacht durch genetische Variante hemmt die Progranulinproduktion, was zur abnormalen Ansammlung eines Proteins führt (wie zum Beispiel TDP-43) im Gehirn. Die Gentherapie AVB-101 zielt darauf ab, eine funktionelle GRÜN Genkopie, um die Progranulinproduktion wiederherzustellen.

J. Bradley Elder, MD, Professor für Neurochirurgie bei Wexner, erläutert die Bedeutung der klinischen Studie:

„Für Menschen mit FTD-GRN gibt es keine krankheitsmodifizierenden Behandlungen und die Auswirkungen dieser Erkrankung sind sowohl für die Patienten als auch für ihre Familien tiefgreifend. Es besteht dringender Bedarf an einer Zusammenarbeit zwischen Forschern, Klinikern, Patienten, Interessenvertretern und Familien, um mutig neue Ansätze für FTD zu erforschen, darunter innovative und gezielte Verabreichungsansätze. Diese Studie wird es uns ermöglichen zu untersuchen, wie eine hochgradig gezielte GRN-Supplementierung eine potenzielle bahnbrechende Behandlung sein könnte. AVB-101 ist eine einmalige Behandlung, die durch minimalinvasive Chirurgie verabreicht wird und es der Gentherapie ermöglicht, die schützende Blut-Hirn-Schranke sicher zu umgehen. Das Verfahren bringt die Behandlung direkt zum Thalamus, einer entscheidenden Struktur im Zentrum des Gehirns, die weitreichende Verbindungen zu benachbarten Bereichen hat.“

Im November 2023 wird die Die US-amerikanische Food and Drug Administration erteilt ASPIRE-FTD die Genehmigung zur Eröffnung von Standorten in den USA, die den Prüfantrag des Unternehmens für AVB-101 genehmigt. Im April 2024 gab AviadoBio bekannt, dass das erster europäischer Teilnehmer erhielt AVB-101. Der Standort von ASPIRE-FTD im Wexner Medical Center rekrutiert derzeit Teilnehmer, die ein risikobehaftetes GRÜN Variante.

Lisa Deschamps, CEO von AviadoBio, ist von der Studie begeistert. „Wir sind den Patienten und Familien mit FTD-GRN, die an ASPIRE-FTD beteiligt sind, sowie den Forschern der Ohio State University für ihr Engagement bei der Erforschung des großen Potenzials von AVB-101 dankbar, das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen und Patienten und ihren Angehörigen Hoffnung zu geben“, sagt sie.

Weitere Informationen zur klinischen Studie finden Sie unter Website von ASPIRE-FTD oder der Prozess ClinicalTrials.gov-Seite.

Die Teilnahme von Menschen mit FTD, Pflegepartnern und Familienmitgliedern an Studien wie ASPIRE-FTD ist entscheidend, um die Forschung zur Heilung voranzutreiben. Erfahren Sie mehr über Teilnahmemöglichkeiten auf unserer Studien suchen Teilnehmer SeiteWenn Sie Fragen zur Teilnahme an einer Studie haben, wenden Sie sich bitte an AFTDs HelpLine bei 1-866-507-7222 oder info@theaftd.org.