FDA's nylige godkendelse af et nyt lægemiddel til behandling af ALS signalerer vigtig og lovende udvikling for vores samfund.

I kliniske forsøg bestod lægemidlet, som vil blive markedsført som Relyvrio (AMX0035), sikkerhedsundersøgelser. Undersøgelser frembragte også data, der tyder på, at Relyvrio kan forsinke udviklingen af ALS-symptomer og forlænge livet for mennesker med ALS, men disse beviser når endnu ikke det niveau, som FDA normalt kræver, før de godkender et lægemiddel.

I et sammenfattende notat om deres beslutning skrev FDA, at der var "resterende usikkerhed om beviserne for effektivitet", men at "i betragtning af den alvorlige og livstruende karakter af ALS og det betydelige udækkede behov, er dette niveau af usikkerhed acceptabelt i dette tilfælde."

FDA'erne kendelse, sammen med en udstedt for et lægemiddel til Alzheimers i 2021, signalerer en forståelse af, at for mennesker, der står over for terminale sygdomme, der frembyder betydelig lidelse, kan en hurtigere adgang til lovende behandlinger potentielt have praktiske fordele for familier, der i øjeblikket ikke har andre muligheder.

Virksomheden, der ejer Relyvrio, Amylyx, vil blive forpligtet til at fortsætte med at indsamle data om, hvordan patienter reagerer på behandlingen, selv efter den er på markedet. De er blevet enige om at tage stoffet fra markedet, hvis fremtidige undersøgelser viser, at det ikke er effektivt.

AFTD anbefaler, at personer med FTD-ALS taler med deres læge om, hvorvidt Relyvrio er det rigtige for dem. Bemærk, at lægemidlets omkostninger kan være en vigtig overvejelse. Virksomheden kører et sonderende forsøg for at teste Relyvrios effekt hos mennesker med Alzheimers sygdom, men der er ingen klinisk forskning tilgængelig om, hvorvidt stoffet kan hjælpe mennesker med FTD-lidelser.

AFTD og vores samfund har væsentlige roller at spille, når FDA og biofarmavirksomheder arbejder på at udvikle potentielle behandlinger for FTD. Sammen kan vi være med til at sikre, at kliniske forsøg kan give tiltrængte fordele for familier. Meddelelser som denne giver os voksende håb om en fremtid fri for FTD.