AFTD tildelte sine 2018 Pilot Grants til Paschalis Kratsios, Ph.D, fra University of Chicago og Liam Chen, Ph.D., fra Johns Hopkins University. Det Pilot Grant-program giver årligt finansiering til efterforskere i den tidlige karriere med fokus på FTD.

"AFTD's pilotbevillinger danner grundlaget for morgendagens videnskabelige gennembrud ved at give startfinansiering til innovative forskningsprojekter," sagde Debra Niehoff, Ph.D., AFTDs forskningschef. "Programmet eksemplificerer den måde, AFTD prioriterer banebrydende videnskab i fremtiden for FTD-forskning."

Dr. Kratsios modtog 2018 Basic Science Pilot Grant. Han vil bruge midlerne til at rekonstruere rundormens genom Caenorhabditis elegans for at studere humane sygdomsfremkaldende mutationer. Ved at udvikle transgene orme med C9orf72-mutationen - den mest almindelige set i FTD - håber Dr. Kratsios at finde ud af, hvorfor gendefekten har en så toksisk effekt på hjernecelledegeneration.

"Genetisk manipulerede mus har været en grundpille i FTD-forskning," sagde Dr. Niehoff. "I sidste ende kan denne nye dyremodel pege på nye strategier til udvikling af FTD-behandlinger."

Dr. Chen modtog Susan Marcus Memorial Fund Clinical Research Pilot Grant. Han planlægger at undersøge transkriptionen af information, der er nødvendig for at lave proteiner kodet i gener til det molekylære messenger-RNA (mRNA).

"Før det kan tjene som skabelon til proteinsyntese, skal mRPA først redigeres ved at klippe og sy det nødvendige til et job, ligesom en filmredaktør splejser optagelser for at lave en film," sagde Dr. Niehoff. "I raske hjerneceller fungerer proteinet TDP-43 som en kvalitetskontrolmanager under redigeringsprocessen, men TDP-43-overblikket går tabt i FTD. Som et resultat indeholder mRNA'et "ekstra optagelser", der kan føre til dannelsen af defekte proteiner."

Dr. Chen vil forsøge at identificere disse uvedkommende stykker af RNA, kaldet kryptiske exoner, i postmortem FTD hjernevæv. FTD-specifikke kryptiske exoner kan potentielt tjene som biomarkører eller udgangspunkter for fremtidig lægemiddeludvikling.