AFTD annoncerer nye priser, der støtter præklinisk lægemiddeludvikling og biomarkørforskning

3 Headshots for Web

AFTD er glade for at annoncere priser i to tilskudsprogrammer, der understøtter FTD-lægemiddeludvikling: Accelerating Drug Discovery for Frontotemporal Degeneration, som finansierer præklinisk forskning i partnerskab med Alzheimers Drug Discovery Foundation og FTD Biomarkers Initiative. Thomas Kukar, ph.d., assisterende professor ved Emory University og en tidligere AFTD Pilot Grant-modtager, blev tildelt en Drug Discovery-bevilling for sit forslag, "Redning af lysosomal dysfunktion, neuroinflammation og neurodegeneration ved lysosomal GRN2 i en musemodel af PGRN-mangel og frontotemporal demens."

Dr. Kukar vil bestræbe sig på at rette op på underskud forårsaget af mutationen af GRN gen, en af de mest almindelige genetiske årsager til FTD, i en musemodel af FTD-GRN. Ved hjælp af genterapi vil han erstatte små proteiner kendt som granuliner, der hjælper med nedbrydning og genanvendelse af udtjente proteiner i sunde hjerneceller, men går tabt, når GRN genet er muteret. Hvis tilføjelse af de manglende granuliner kan genoprette normal proteingenanvendelse og mindske unormal adfærd set hos ubehandlede mus, kan denne tilgang føre til nye behandlinger for FTD-GRN.

Adam Boxer, MD, PhD og Howard Rosen, MD fra University of California, San Francisco, modtog en FTD Biomarkers Initiative-pris for deres forslag, "Individualiserede kliniske og MRI-endepunkter for kliniske forsøg i frontotemporal lobar degeneration, et pilotstudie."

Deres undersøgelse vil adressere et vigtigt problem i FTD kliniske forsøg – hvordan man kan måle et lægemiddels effektivitet i en lidelse med symptomer, der varierer meget fra person til person. På grund af denne variation er "one-size-fits-all" resultatmål dårligt egnede til at evaluere lægemiddelresponser.

Boxer og Rosen vil teste en anden tilgang, der kan være bedre egnet til FTD: monitorering af kliniske symptomer og brug af MR til at spore ændringer i centrale hjerneregioner over korte intervaller (svarende til afstanden mellem målinger i et klinisk forsøg) for at identificere de mål, der er ændrer sig mest i hver deltager, og brug derefter disse parametre til at konstruere resultatmål for den pågældende person. Disse tilpassede profiler vil derefter blive brugt til at spore sygdomsprogression og kan i sidste ende lette evalueringen af nye FTD-behandlinger.

Hold dig informeret

color-icon-laptop

Tilmeld dig nu, og hold dig opdateret med vores nyhedsbrev, begivenhedsalarmer og mere...