AviadoBio vil snart åbne amerikanske kliniske forsøgssteder for en eksperimentel genterapi, der kan standse progressionen af FTD, når den er forårsaget af en variant i GRN gen, det meddelte selskabet den 6. november.

Terapien, kendt som AVB-101, leverer en kopi af GRN gen direkte til hjernen via en engangs, minimalt invasiv kirurgisk procedure.

Når den fungerer korrekt, GRN instruerer kroppen i at producere et vigtigt protein kaldet progranulin. Hvis GRN ikke fungerer korrekt på grund af en variant, undertrykkes produktionen af progranulin; lave niveauer af progranulin i hjernen er blevet forbundet med udviklingen af FTD.

"Vores prækliniske program viser robust biodistribution til hjerneområderne, hvor det er nødvendigt for at genoprette niveauet af progranulin, potentielt bremse eller stoppe progressionen af FTD-GRN, med lidt eller ingen progranulin i resten af kroppen, hvor det kan have negative virkninger, ” David Cooper, MD, AviadoBios Chief Medical Officer, sagde i en pressemeddelelse.

Den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration godkendte for nylig AviadoBios Investigational New Drug-ansøgning for AVB-101, hvilket banede vejen for, at et klinisk forsøg, kendt som ASPIRE-FTD, kan begynde i USA. Ifølge det London-baserede genterapifirma, ASPIRE- FTD-websteder i USA åbner tilmelding i 2024. (ASPIRE-FTD-websteder har allerede åbnet tilmelding i Spanien og Polen.)

Besøg ClinicalTrials.gov at lære mere.

"AviadoBios forpligtelse til at udvikle, afprøve og bringe FTD-stopbehandlinger på markedet bringer håb til så mange familier, der er ramt af denne sygdom," sagde AFTD CEO Susan LJ Dickinson. "AFTD bifalder de mange innovative forskere rundt om i verden, der i øjeblikket arbejder på disse kritiske interventioner."

Den 27. oktober blev det USA-baserede bioteknologiske firma Alector Therapeutics meddelte, at den afsluttede tilmeldingen til INFRONT-3, et fase 3 klinisk forsøg, der tester sikkerheden og effektiviteten af lægemidlet latozinemab, som i undersøgelser har vist sig at øge progranulinniveauet ved at hæmme en receptor, der naturligt nedbryder proteinet.