Bioteknologivirksomheden Vesper Bio meddeler, at den har fuldførte det enkelte stigende dosisstadium i sit kliniske forsøg af dets potentielt sygdomsmodificerende behandling for FTD-GRN.

The goal of the single ascending dose stage was to determine how the body absorbs, distributes, and metabolizes the drug, as well as to monitor potential side effects. The study also allowed Vesper Bio to determine the highest safe dose that does not produce side effects.

VES001 er beregnet til at behandle FTD forårsaget af mutationer i GRN gen ved selektivt at hæmme proteinet sortilin. FTD-GRN forårsager unormalt lave niveauer af et andet protein, progranulin, som spiller en væsentlig rolle i at beskytte neuroner. Sortilin binder sig til progranulin og målretter det for nedbrydning, hvilket bidrager til FTD-GRN. Ved at hæmme sortilin håber Vesper Bio at beskytte og bevare celler uberørt af neurodegeneration.

Ifølge Vesper Bio viser data indsamlet under undersøgelsen, at VES001 er sikkert og godt tolereret af deltagerne. De fandt også, at stoffet med succes kom ind i de områder af hjernen, der var ramt af FTD. Baseret på de nuværende data forudsiger virksomheden, at lægemidlet vil kræve en til to daglige doser.

"Disse fremragende resultater i de tidlige stadier er meget opmuntrende og ansporer os til at udvikle VES001 som en yderst effektiv ny behandling for FTD(GRN)," sagde Vesper Bios medstifter og overlæge Mads Kjølby, MD, PhD.

“Vesper Bio vil fortsætte med at søge måder at bringe denne spændende opdagelse til gavn for patienters og deres familiers liv. "Vi ser frem til at bygge videre på disse spændende data og akkumulere yderligere beviser for det betydelige potentiale, som sortilinhæmning har som en sygdomsmodificerende strategi."

With the single ascending dose stage of the trial complete, Vesper Bio can now evaluate VES001 to determine the drug’s efficacy in people with FTD-GRN. In addition to gathering further safety data, this part of the first phase will determine if the drug shows enough promise to proceed to a larger-scale study.

Bioteknologi- og biofarmaceutiske virksomheder som Vesper Bio gør betydelige fremskridt i søgen efter effektive interventioner og diagnostiske værktøjer til FTD. Aprinoia Terapeutik og Transposon Therapeutics modtog for nylig Fast Track-betegnelser for deres respektive PET-sporstoffer og FTD-GRN-intervention.

Er du interesseret i at blive involveret i FTD-forskning? Det FTD Disorders Registry er et kraftfuldt værktøj, der kan forbinde dig med muligheder for at deltage i forskning og lade dig vejlede forskere med dine levede erfaringer med FTD.