Bioteknologiselskabet Transposon Therapeutics meddelte den 21. maj, at det har modtaget Fast Track-betegnelse fra US Food and Drug Administration (FDA) for en intervention udviklet til behandling af progressiv supranuklear parese (PSP), en FTD-lidelse, der primært påvirker bevægelse.

Udpegningen blev givet til TPN-101, et oralt indgivet lægemiddel, der retter sig mod LINE-1, en viruslignende DNA-sekvens kendt som en retrotransposon. I modsætning til gener, der koder for proteiner, der er kritiske for cellestruktur og funktion, som kopieres direkte fra DNA, kan retrotransposoner kopieres fra RNA gennem en proces kaldet omvendt transkription. I hjerneceller kan den omvendte transkription af LINE-1 forårsage celleskade og skadelige immunresponser, der bidrager til neurodegeneration. TPN-101 blokerer et enzym, der er nødvendigt for omvendt transkription, og forhindrer de skadelige virkninger på hjernen.

De endelige resultater af et fase 2 klinisk forsøg, der evaluerer TPN-101 som en behandling for PSP blev frigivet i februar. Forsøgsresultaterne viste, at lægemidlet reducerede niveauer af flere biomarkører forbundet med neurodegeneration, hvor Transposon bemærkede, at deltagerne i forsøget viste stabilisering af deres symptomer. Et andet fase 2-forsøg er i øjeblikket i gang for at studere lægemidlet som en behandling af ALS/FTD forårsaget af C9orf72.

"Fast Track-betegnelsen for TPN-101 er en vigtig anerkendelse fra FDA af det kritiske behov for at finde en effektiv behandling for PSP, en sjælden og ødelæggende neurologisk lidelse uden godkendte behandlingsmuligheder," sagde Transposon CEO Dennis Podlesak. "Vi ser frem til at arbejde sammen med FDA for at fremme udviklingen af TPN-101 så hurtigt som muligt til behandling af PSP og andre neurodegenerative sygdomme, herunder ALS og Alzheimers sygdom."

FDA's "Fast Track"-betegnelse er designet til at fremskynde udviklingen og lovgivningsmæssig gennemgang af lægemidler eller indgreb, der adresserer et udækket medicinsk behov. Ud over øget kommunikation med FDA gør betegnelsen TPN-101 berettiget til Accelerated Approval and Priority Review.

Forskere, der studerer FTD, gør betydelige fremskridt i søgningen efter behandlinger, hvor et stigende antal eksperimentelle terapier og diagnostiske værktøjer går ind i kliniske forsøg. Dage før Transposons meddelelse, Aprinoia Terapeutik annonceret en Fast Track-udpegning af en PET-sporer til PSP. I maj, Passage Bio fremhævede lovende data fra kliniske forsøg i en kvartalsvis opdatering.

Er du interesseret i at deltage i FTD-forskning? Besøg Måder at deltage på side for at lære om de forskellige muligheder, der er tilgængelige, fra kliniske forsøg til at deltage i et longitudinelt studie som ALLFTD.