Den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministration (FDA) har givet en "banebrydende terapibetegnelse" til latozinemab, en eksperimentel behandling af FTD forårsaget af en GRN genetisk mutation. Lægemidlet udvikles af Alector i samarbejde med det biofarmaceutiske firma GSK.

"Med denne betegnelse ser vi frem til fortsatte produktive samtaler med FDA, der anerkender det udækkede behov for mennesker, der lever med FTD-GRN, en alvorlig tilstand, for hvilken der ikke er nogen FDA-godkendte behandlingsmuligheder tilgængelige," sagde Alector CEO Arnon Rosenthal, PhD i en pressemeddelelse. "Latozinemab, den mest avancerede progranulin-forhøjende kandidat i klinisk udvikling for FTD-GRN, er i øjeblikket ved at blive undersøgt i det pivotale INFRONT-3 fase 3 studie, som opnået måloptagelse i oktober 2023."

FTD-GRN er forårsaget, når nedarvede variationer i GRN genet hæmmer kroppens evne til at producere progranulin, et protein, der hjælper med celleoverlevelse og hjælper med at regulere inflammation. Lavere niveauer af progranulin er forbundet med neurodegeneration.

Latozinemab virker ved at hæmme en receptor, der forårsager den naturlige nedbrydning af progranulin. Tidligere tidlige stadier kliniske forsøg af Alector rapporterede, at stoffet var "generelt sikkert og godt tolereret" af deltagerne i forsøget. Progranulinniveauer blev observeret at vende tilbage til normale niveauer og forblev der under hele behandlingen. Ved at blive udpeget som en banebrydende behandling vil lægemidlet drage fordel af en revisionsproces designet til at fremskynde dets udvikling.

"Med latozinemab nu udpeget som en banebrydende terapi, kan vi forvente endnu større samarbejde mellem Alector, GSK og FDA," sagde AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD. "Når det kliniske forsøg er afsluttet, vil der være en accelereret beslutningsproces af regulatorer om, hvorvidt behandlingen skal godkendes til brug hos mennesker med FTD-GRN. Mens latozinemab kun er en behandling for mennesker med FTD-GRN, er der allerede forskning i gang med at undersøge behandlinger for andre former for FTD - vi stopper ikke, før der er en behandling for alle."

Mens Alector-forsøget med latozinemab har stoppet tilmeldingen, søger flere andre kliniske forsøg aktivt personer, der er berørt af FTD-GRN, for at teste andre lovende behandlinger i kliniske forsøg. Besøg Studier søger deltagere side for at lære mere om forsøg, der aktivt rekrutterer. Tilmelding til FTD Disorders Registry er en anden måde, hvorpå diagnosticerede personer, plejepartnere og familie kan deltage i forskning.