Det biofarmaceutiske selskab AviadoBio annoncerede den 1. juli, at dets ASPIRE-FTD fase 1/2 kliniske forsøg har åbnede sit første prøvesite i USA, ved Ohio State University's Wexner Medical Center. Virksomheden vurderer den eksperimentelle genterapi AVB-101 som en intervention for FTD forårsaget af en variant af GRN gen.

Det GRN genet bærer instruktioner for progranulinproteinet, som spiller en afgørende rolle i celleoverlevelse og ved regulering af inflammation. FTD-GRN er forårsaget af genetisk variant, der hæmmer progranulinproduktionen, hvilket fører til unormal ophobning af et protein (som f.eks TDP-43) i hjernen. Genterapien AVB-101 har til formål at give en funktionel GRN genkopi for at genoprette progranulinproduktionen.

J. Bradley Elder, MD, professor i neurologisk kirurgi ved Wexner, diskuterer vigtigheden af det kliniske forsøg:

"Folk, der lever med FTD-GRN, har ingen tilgængelige sygdomsmodificerende behandlinger, og virkningen af denne lidelse er stor for både patienter og deres familier. Der er et presserende behov for samarbejde mellem forskere, klinikere, patienter, fortalere og familier for modigt at udforske nye tilgange til FTD, herunder innovative og målrettede leveringstilgange. Denne undersøgelse vil give os mulighed for at undersøge, hvordan meget målrettet GRN-tilskud kan være en potentiel banebrydende behandling. AVB-101 er en engangsbehandling leveret gennem minimalt invasiv kirurgi, der gør det muligt for genterapi at omgå den beskyttende blod-hjerne-barriere sikkert. Proceduren giver behandlingen direkte til thalamus, en afgørende struktur i hjernens centrum, der har omfattende forbindelser til nærliggende områder."

I november 2023 blev US Food and Drug Administration godkendte ASPIRE-FTD til at åbne USA-baserede websteder, der godkender virksomhedens Investigational New Drug Application for AVB-101. I april 2024 meddelte AviadoBio, at første europæiske deltager blev doseret med AVB-101. ASPIRE-FTD's websted på Wexner Medical Center rekrutterer nu deltagere, der bærer en risikoskabende GRN variant.

AviadoBios administrerende direktør, Lisa Deschamps, er begejstret for retssagen. "Vi er taknemmelige over for patienterne og familierne med FTD-GRN involveret i ASPIRE-FTD, såvel som forskere fra Ohio State University for deres dedikation til at undersøge AVB-101's store potentiale til at stoppe sygdomsprogression og give håb til patienter og deres kære " siger hun.

For at lære mere om det kliniske forsøg, besøg ASPIRE-FTD's hjemmeside eller retssagen ClinicalTrials.gov side.

Deltagelse af mennesker med FTD, omsorgspartnere og familiemedlemmer i undersøgelser som ASPIRE-FTD er afgørende for at drive forskning i retning af en kur. Læs mere om muligheder for deltagelse på vores Siden for undersøgelser, der søger deltagere. Hvis du har spørgsmål om at deltage i en undersøgelse, så kontakt AFTDs hjælpelinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.