En samtale med en neurolog hos Denali Therapeutics

Graphic: A Conversation with a Neurologist at Denali Therapeutics. Background: A photo of Dr. Richard Tsai

For nylig havde AFTD en samtale med medlemmer af Denali Therapeutics-teamet, herunder Dr. Richard Tsai, for at give indsigt i deres arbejde med at udvikle et terapeutisk middel med Takeda til behandling af FTD-GRN (frontotemporal demens forårsaget af GRN genmutationer). Dr. Tsai er neurolog hos Denali, hvor han samarbejder med andre videnskabsmænd for at designe og udføre kliniske forsøg med forsøgsmedicin. Tidligere var han assisterende professor i neurologi og associeret direktør for Alzheimers sygdom og Frontotemporal Demens Clinical Trials Program ved UCSF Memory and Aging Center.

  1. Hvilken tilgang bruger din virksomhed til at behandle FTD?

Denali Therapeutics er dedikeret til at fremme behandlinger, der retter sig mod de underliggende årsager til frontotemporal demens (FTD) forbundet med granulin (GRN) genmutationer. GRN mutationer resulterer i tab af op til halvdelen af den normale mængde progranulinprotein (PGRN) i kroppen. Vi er ved at udvikle en PGRN-erstatningsterapi (TAK-594/DNL593) designet til at genoprette PGRN-niveauer i hjernen med IV-injektioner. Håbet om denne undersøgelsesterapi er, at den vil bremse eller standse sygdomsforværring.

  1. Hvad tror du er det mest presserende behov for at blive behandlet for mennesker, der står over for FTD og deres familier?

For familier, der står over for FTD, er støtte og bevidsthed fortsat et kritisk behov. Mens en topprioritet er en veltolereret, sygdomsmodificerende behandling for at bremse eller standse sygdomsforværring, er der også et øjeblikkeligt behov for at øge bevidstheden om FTD. Større bevidsthed kan understøtte adgangen til hurtigere diagnose og et passende støttende miljø for patienterne og deres familie. I et papir fra 2017 har Galvin og kolleger vist, at denne ødelæggende sygdom forårsager mere økonomisk byrde end andre neurodegenerative sygdomme såsom Alzheimers sygdom. Hos Denali anerkender vi det presserende behov for veltolererede, effektive, sygdomsmodificerende behandlinger, og vi er forpligtet til at imødekomme disse behov gennem vores forskning, vores partnerskaber (for eksempel med Takeda) og vores samarbejde med FTD-samfundet for at hjælpe med at bringe håb og meningsfulde fremskridt.

AFTD Bemærk: Med støtte fra AFTD gennemførte et team af forskere ledet af James Galvin, MD, en økonomisk byrdeundersøgelse, der analyserede de årlige omkostninger ved at tage sig af en person med FTD, inklusive tab af indkomst forbundet med FTD-symptomer eller en diagnose. Holdets papir kan findes her.

  1. Hvilken rolle håber du, at du og dine kolleger spiller for at styrke dette fællesskab?

Vi ser os selv som både videnskabsmænd og allierede i kampen mod FTD. Vores rolle er at bringe potentielt banebrydende behandlinger til kliniske forsøg og i sidste ende til patienter så hurtigt og ansvarligt som muligt. Vi håber at lede og/eller samarbejde på en måde, der involverer andre biofarmaceutiske virksomheder, såsom Takeda, nonprofitorganisationer og sundhedsagenturer, da en teamindsats er nødvendig for at bekæmpe denne sygdom. Vi anerkender også vigtigheden af at være gennemsigtige og lytte til fællesskabet. Vi sætter stor pris på partnerskabet med AFTD og er forpligtet til at opretholde en åben dialog med FTD-samfundet, dele opdateringer og indsamle feedback for at sikre, at vores kliniske forsøg og andre programmer matcher patienternes/familiernes behov. Empowerment for os betyder at hjælpe patienter og familier til at føle sig håbefulde og forbundet med de videnskabelige fremskridt, der gøres.

  1. Hvordan tror du, vi kan styrke hinanden til at nå vores fælles mål?

Empowerment kommer fra åben kommunikation og fælles vision. Ved at arbejde tæt sammen med patientgrupper, dele viden og involvere samfundet i vores forskningsrejse, skaber vi et stærkt netværk af støtte og samarbejde.

  1. Hvad synes du er det mest opmuntrende ved nutidens forskningslandskab?

Da jeg først begyndte at arbejde med patienter med FTD som kliniker, for bare 10 år siden, troede jeg ikke, at der ville være så mange undersøgelsesmedicinske muligheder så hurtigt. Tempoet for videnskabelige fremskridt og innovation inden for neurodegenerativ sygdomsforskning er utroligt opmuntrende. Vi ser også en stigning i samarbejdet mellem bioteknologiske, akademiske og patientfortalergrupper, hvilket er meget vigtigt i en sjælden sygdom som FTD. Denne kollektive indsats betyder, at håb bliver til håndgribelige fremskridt, og vi er tættere end nogensinde på at gøre en reel indvirkning på sygdomme som FTD.

  1. Hvilke udfordringer ser du, og hvad er dine forventninger til, hvordan interessenter kan overvinde disse sammen?

En af de største udfordringer er kompleksiteten og sjældenheden af selve FTD. FTD er en mangefacetteret sygdom, der kræver skræddersyede tilgange til forskellige patientpopulationer. Bevidsthed om, at FTD ikke er en enkelt sygdom, men snarere en gruppe af relaterede sygdomme med mere end én potentiel årsag kan tilskynde samfundet til at søge mere medicinsk hjælp, der kan føre til bedre diagnose, støtte og viden om kliniske forsøg. Derudover kan adgang til kliniske forsøg, især for sjældne tilstande som FTD, være vanskelig for mange familier. Mange forsøg tager længere tid end planlagt at nå deres tilmelding og giver igen svar på centrale videnskabelige spørgsmål. Vi tror på, at vi ved at arbejde sammen – biotekvirksomheder, akademiske forskere, sundhedsudbydere og patientgrupper – kan overvinde disse forhindringer.

AFTD Bemærk: Uanset om du har en personlig eller familiehistorie med FTD, eller om tidligere fejldiagnosticering potentielt kan maskere en, anbefaler AFTD kraftigt, at du overvejer genetisk rådgivning som et første skridt til at besvare spørgsmål om din genetiske status.

En genetisk rådgiver kan vurdere sandsynligheden for, at din tilstand eller din families tilstand har en genetisk årsag og kan hjælpe dig med at tænke nærmere over genetisk testning, og hvordan du taler med familiemedlemmer om testprocessen, privatlivsproblemer og mere. For personer, der er interesseret i at forfølge test, vil rådgiveren diskutere dets risici og fordele og identificere den specifikke test, der kan sikre de mest nøjagtige resultater som muligt. Mere information om genetisk rådgivning kan findes her.

AFTD værdsætter oprigtigt Denali Therapeutics' og Takeda Pharmaceuticals' fortsatte støtte til vores mission og de mennesker, vi tjener.

Hold dig informeret

color-icon-laptop

Tilmeld dig nu, og hold dig opdateret med vores nyhedsbrev, begivenhedsalarmer og mere...