FDA:s senaste godkännande av ett nytt läkemedel för att behandla ALS signalerar en viktig och lovande utveckling för vårt samhälle.

I kliniska prövningar klarade läkemedlet, som kommer att marknadsföras som Relyvrio (AMX0035), säkerhetsstudier. Studier producerade också data som tyder på att Relyvrio kan fördröja utvecklingen av ALS-symtom och förlänga livet för personer med ALS, men dessa bevis når ännu inte den nivå som FDA vanligtvis kräver innan ett läkemedel godkänns.

I ett sammanfattande memorandum om deras beslut skrev FDA att det fanns "resterande osäkerhet om bevisen på effektivitet", men att "med tanke på den allvarliga och livshotande karaktären hos ALS och det betydande otillfredsställda behovet, är denna nivå av osäkerhet acceptabel i det här fallet."

FDA:s styrande, tillsammans med en utfärdades för ett läkemedel mot Alzheimers 2021, signalerar en förståelse för att för människor som står inför terminala sjukdomar som innebär betydande lidande, kan snabbare tillgång till lovande behandlingar potentiellt ha praktiska fördelar för familjer som för närvarande inte har några andra alternativ.

Företaget som äger Relyvrio, Amylyx, kommer att behöva fortsätta att samla in data om hur patienter svarar på behandlingen, även efter att den har kommit ut på marknaden. De har kommit överens om att ta läkemedlet från marknaden om framtida studier visar att det inte är effektivt.

AFTD rekommenderar att personer med FTD-ALS pratar med sin läkare om huruvida Relyvrio är rätt för dem. Observera att läkemedlets kostnad kan vara en viktig faktor. Företaget driver en explorativ prövning för att testa Relyvrios effekt hos personer med Alzheimers sjukdom, men ingen klinisk forskning finns tillgänglig om läkemedlet kan hjälpa personer med FTD-störningar.

AFTD och vårt samhälle har viktiga roller att spela när FDA och biofarmakaföretag arbetar för att utveckla potentiella behandlingar för FTD. Tillsammans kan vi hjälpa till att säkerställa att kliniska prövningar kan ge välbehövliga fördelar för familjer. Meddelanden som detta ger oss växande hopp om en framtid fri från FTD.