US Food and Drug Administration (FDA) har för första gången, helt godkänt ett läkemedel som bromsar utvecklingen av Alzheimers sjukdom.

Läkemedlet, lecanemab, kommer att marknadsföras under namnet Leqembi. Den har utvecklats av Biogen och Eisai, läkemedelsföretag baserade i USA respektive Japan, och, efter dess godkännande den 6 juli, kommer den att bli tillgänglig för personer som lever med en diagnos av mild kognitiv funktionsnedsättning (MCI) eller mild demens på grund av Alzheimers sjukdom (tidigt stadium av Alzheimers sjukdom).

Medan personer som diagnostiserats med FTD inte är berättigade till ett Leqembi-recept, anser AFTD att läkemedlets godkännande är ett positivt tecken för utveckling av FTD-läkemedel. "Alla FDA-godkända behandlingar för demens lockar mer industriinvesteringar i demensforskning generellt - och möjligen FTD-forskning specifikt", säger ordförande för AFTD Medical Advisory Council Bradford C. Dickerson, MD.

"Även om det här läkemedlet inte kommer att vara användbart som behandling för FTD, ger det faktum att fullständigt myndighetsgodkännande har beviljats en behandling som bromsar utvecklingen av en neurodegenerativ sjukdom ett enormt hopp om framtida genombrott inom FTD," fortsatte Dr. Dickerson.

Fick accelererat godkännande i januari

Leqembi beviljades initialt ett accelererat godkännande från FDA i januari baserat på bevis för att läkemedlet tar bort beta-amyloid, en biomarkör för Alzheimers sjukdom. I en fas 3 klinisk prövning, som genomfördes på nästan 1 800 deltagare, saktade sjukdomsprogressionen ned med 27 procent hos personer med Alzheimers som injicerades med Leqembi, jämfört med en kontrollgrupp som fick placebo.

En federal lag från 2012 tillåter FDA att bevilja "accelererat godkännande" baserat på surrogat-slutpunkter för läkemedel som behandlar allvarliga tillstånd där det finns ett betydande medicinskt behov. Surrogatändpunkter, eller biomarkörer, är mätbara tecken på en sjukdom som tros förutsäga ett läkemedels inverkan på en persons tecken, symtom, funktion eller överlevnad, men är inte direkta mått på klinisk funktion.

Användningen av surrogat endpoints innebär att ett läkemedel kan godkännas mycket snabbare än att behöva vänta på tydlig klinisk nytta, såsom minskning av symtomen. Efter påskyndat godkännande måste läkemedelsföretagen fortsätta att studera läkemedlet genom kliniska prövningar, och om bekräftande prövningar inte visar på klinisk nytta kan godkännandet återkallas.

Förra veckan beviljades Leqembi fullt FDA-godkännande, baserat på ytterligare data som tyder på klinisk nytta.

"Bättre livskvalitet" - men möjliga risker

Leqembi är inte ett botemedel mot Alzheimers, men kan göra det möjligt för personer som lever med sjukdomen att upprätthålla dagliga aktiviteter i flera månader längre än de annars skulle kunna. "I verkliga termer betyder detta sannolikt mer tid för patienten att leva självständigt, njuta av sina hobbyer, sina vänner och ha en bättre livskvalitet," Donna Wilcock, biträdande dekanus för biomedicin vid University of Kentucky, berättade för NBC News.

Användning av Leqembi innebär risker. Samma fas 3-studie visade att nästan 13 procent av deltagarna som fick Leqembi upplevde hjärnsvullnad (jämfört med mindre än 2 procent av kontrollgruppen), och 17 procent drabbades av hjärnblödningar (jämfört med 9 procent av kontrollgruppen).

Tre deltagares dödsfall rapporterades under rättegången, även om det inte är klart om Leqembi var direkt ansvarig. Ändå kommer FDA att kräva att Leqembi bär en "black box"-etikett - dess allvarligaste varningsetikett - som bland annat anger att "allvarliga intracerebrala blödningar, av vilka några har varit dödliga, har observerats."

Jämför Leqembi med Adulhelm

År 2021 var ett Alzheimers läkemedel som heter Aduhelm, också tillverkat av Biogen och Eisai, – kontroversiellt, på grund av frågor kring dess effektivitet, biverkningar och kostnader – påskyndat godkännande av FDA. Den erforderliga bekräftande prövningen för att ytterligare utforska Aduhelms potentiella kliniska fördel började i juni 2022; resultat förväntas 2026.

Både Leqembi och Aduhelm har utvecklats av Biogen och Eisai och är monoklonala antikroppsbehandlingar som minskar beta-amyloidavlagringar. Båda medför en risk för biverkningar, inklusive amyloidrelaterade avbildningsavvikelser (ARIA) - hjärnsvullnad eller hjärnblödningar - även om vissa bevis tyder på att Leqembi kan vara säkrare. Leqembi är dock något billigare ($26 500 per år jämfört med Aduhelms $28 000).

Medan Medicare endast kommer att täcka Aduhlem för personer som får det som en del av en klinisk prövning, har Centers for Medicare & Medicaid Services gått med på att utöka sin täckning, så Leqembi förväntas täckas för de flesta berättigade Medicare-mottagare i USA