AFTD är glada över att kunna tillkännage utmärkelser i två anslagsprogram som stöder utveckling av FTD-läkemedel: Accelerating Drug Discovery for Frontotemporal Degeneration, som finansierar preklinisk forskning i samarbete med Alzheimers Drug Discovery Foundation, och FTD Biomarkers Initiative. Thomas Kukar, PhD, biträdande professor vid Emory University och en tidigare AFTD Pilot Grant-mottagare, tilldelades ett Drug Discovery-anslag för sitt förslag, "Räddning av lysosomal dysfunktion, neuroinflammation och neurodegeneration genom lysosomal GRN2 i en musmodell av PGRN-brist och frontotemporal demens."

Dr Kukar kommer att sträva efter att korrigera underskott som orsakas av mutationen av GRN gen, en av de vanligaste genetiska orsakerna till FTD, i en musmodell av FTD-GRN. Med hjälp av genterapi kommer han att ersätta små proteiner som kallas granuliner som hjälper till med nedbrytning och återvinning av utslitna proteiner i friska hjärnceller, men som går förlorade när GRN genen är muterad. Om att lägga tillbaka de saknade granulinerna kan återställa normal proteinåtervinning och minska onormala beteenden hos obehandlade möss, kan detta tillvägagångssätt leda till nya behandlingar för FTD-GRN.

Adam Boxer, MD, PhD och Howard Rosen, MD vid University of California, San Francisco, fick ett FTD Biomarkers Initiative-pris för sitt förslag, "Individualiserade kliniska och MRI-slutpunkter för kliniska prövningar av frontotemporal lobar degeneration, en pilotstudie."

Deras studie kommer att ta upp ett viktigt problem i FTD kliniska prövningar – hur man mäter ett läkemedels effektivitet vid en störning med symtom som varierar mycket från person till person. På grund av denna variabilitet är resultatmåtten "one-size-fits-all" dåligt lämpade för att utvärdera läkemedelssvar.

Boxer och Rosen kommer att testa ett annat tillvägagångssätt som kan vara bättre lämpat för FTD: att övervaka kliniska symtom och använda MRT för att spåra förändringar i viktiga hjärnregioner över korta intervall (liknande avståndet mellan mätningar i en klinisk prövning) för att identifiera de åtgärder som är förändras mest hos varje deltagare och sedan använda dessa parametrar för att konstruera resultatmått för den individen. Dessa anpassade profiler kommer sedan att användas för att spåra sjukdomsprogression och kan i slutändan underlätta utvärderingen av nya FTD-behandlingar.