Den 8 och 9 mars var AFTD värd för det åttonde mötet för FTD Treatment Study Group (FTSG) i Washington DC, och sammankallade mer än 110 FTD-forskare, finansiärer och tillsynsmyndigheter för två dagars presentationer och diskussion om sätt att utforma effektiva kliniska prövningar för FTD.

Konferensen, "Metodik för kliniska prövningar och resultatmått för FTD”, var värd av National Institute for Neurological Disorders and Stroke, med ytterligare sponsring från ett antal ideella och vinstdrivande partners. Deltagarna inkluderade 50 representanter från 27 olika läkemedels- och bioteknikföretag, såväl som tillsynsmyndigheter från Food and Drug Administration (FDA), som ansvarar för tillsyn av kliniska prövningar och slutgiltigt godkännande av alla läkemedel.

Att utforma effektiva FTD kliniska prövningar innebär specifika utmaningar. Både eftersom FTD fortfarande är utmanande att diagnostisera och eftersom det är en sällsynt sjukdom, är populationen av personer som är tillgängliga för sådana försök liten.

Skillnader inom FTD-subtyper - kliniska diagnoser, underliggande sjukdomspatologi och etiologi (genetisk vs. sporadisk) - är ytterligare faktorer som forskare som vill rekrytera individer till en klinisk FTD-prövning behöver navigera.

FTSG-konferensen 2018 syftade till att ta ett kreativt tillvägagångssätt för att lösa dessa frågor. AFTD kastade ett brett nät när det gäller att rekrytera talare till konferensen endast för inbjudan, och tar in experter från andra sällsynta sjukdomar, såsom ALS och neuro-onkologi, som har decennier av erfarenhet av att ta itu med liknande utmaningar. Specifika ämnen som diskuterades inkluderade: patientrekrytering, utformning av resultatmått som förbättrar livskvaliteten (snarare än att bara förlänga den), och strategier för att uppmuntra datadelning över försök.

"Genom att dela med sig av sina lärdomar kan dessa kollegor hjälpa oss att utveckla våra egna strategier, och effektivt skära år från den tid det kan ta oss att generera meningsfulla resultat från ett försök", säger AFTDs vetenskapliga chef Nadine Tatton, PhD. "Vi var glada och uppmuntrade av nivån på samarbetet i rummet och av deltagarnas intresse för att fortsätta dessa viktiga diskussioner."

Ytterligare sessioner presenterade en undersökning av landskapet för FTD kliniska prövningar som genomförts hittills, och utforskade sätt den nuvarande "åldern för big data" (som kännetecknas av patientregister, naturhistoria och bärbara teknologier) kan förbättra hur kliniska prövningar utförs.

AFTD grundade FTSG 2010 för att främja vetenskapliga interaktioner och samarbeten mellan akademi och industri, med det slutliga målet att påskynda utvecklingen av effektiva behandlingar för FTD och relaterade sjukdomar. Arrangörerna planerar att publicera en sammanfattning av mötet, för att främja brett i hela forskarsamhället.