Advancing Hope: AFTD deltar i C9orf72 FTD/ALS Prevention Trial Workshop

Title: Advancing Hope - AFTD Staff Attends C9orf72 FTD/ALS Prevention Trial Workshop Background: Photos of Drs Michael Benatar and Adam Boxer

En endag C9orf72 FTD/ALS Prevention Trial Workshop hölls i juni 2024. Workshopen leddes av Dr. Adam Boxer (UCSF) och Dr. Michael Benatar (University of Miami) och möjliggjordes av AFTD och ALS Association. Mer än 30 vetenskapliga experter deltog i mötet från akademin, biopharma, förespråkare, ideella organisationer och US Food and Drug Administration.

Målet med workshopen var att diskutera nyckelelement som behövs för att designa en C9orf72 förebyggande klinisk prövning. Dagordningen fokuserade på avgörande komponenter som behövs för att distribuera en C9orf72 FTD/ALS-förebyggande försök inklusive biomarkörer, statistisk sjukdomsmodellering, kliniska prövningar. Många samtal lyfte fram det aktuella forskningsläget kring dessa ämnen och vad som måste uppnås innan vi kan starta ett försök för att testa en förebyggande behandling för C9 ALS/FTD. Gail Andersen, AFTD, och Jean Swidler, End the Legacy, delade anmärkningsvärda berättelser om sina levda erfarenheter av C9orf72 FTD och ALS och gav viktig feedback till forskare om vad som är viktigt för samhället.

En mutation i C9orf72 genen är en känd genetisk riskfaktor för att utveckla FTD och ALS. Medan FTD och ALS är förknippade med neurodegeneration i olika delar av nervsystemet, C9orf72 mutation kan orsaka uppkomsten av en eller båda sjukdomarna. Hittills kan forskare och kliniker inte förutsäga vilken sjukdom eller kombination av sjukdomar som kommer att uppstå hos vilken person. Eftersom forskare fortsätter att utveckla behandlingar för att förebygga eller fördröja sjukdomsdebut, krävs samtidigt arbete för att säkerställa att verktygen finns på plats för att testa effektiviteten och säkerheten hos en potentiell förebyggande behandling. Att stärka samarbetet mellan FTD- och ALS-forskare kommer att vara avgörande för att dessa verktyg ska kunna utvecklas, särskilt som det inte finns någon förmåga att förutsäga vilka personer med C9orf72 kommer att utveckla vilken sjukdom eller kombination av sjukdomar. AFTD fortsätter att förespråka tvärvetenskapligt samarbete genom deltagande i initiativ som AMP-ALS.

AFTD:s stöd för denna workshop möjliggjordes av Samuel I. Newhouse Foundation och deras generösa stöd till FTD Biomarkers Initiative.

Hållas informerad

color-icon-laptop

Registrera dig nu och håll koll på det senaste med vårt nyhetsbrev, evenemangsvarningar och mer...