I går meddelade Wave Life Sciences att det avslutade sin FOCUS-C9 kliniska prövning för läkemedlet WVE-004, som utvärderades som en potentiell behandling för FTD och amyotrofisk lateral skleros (ALS) fall associerade med en variation i genen C9orf72, den vanligaste genetiska orsaken till FTD. Trots denna nyhet applåderar AFTD Wave Life Science för denna banbrytande korgstudie, som använde en enda experimentell behandling på flera tillstånd och var den första kliniska prövningen av en terapi som specifikt inriktade sig på C9orf72-associerade fall av både FTD och ALS.

“Wave Lifes första test i sitt slag av en C9orf72 terapi är en lovande indikation på att forskarvärlden är på en tydlig väg mot att utveckla behandlingar för FTD och ALS, säger AFTD:s VD Susan LJ Dickinson, MSGC. "Även om prövningen avslutades tidigt, borde vårt samhälle se FOCUS-C9 som ett stort steg framåt på den vägen, och ett som fördubblar AFTDs engagemang för att fortsätta vårt samarbetande, proaktiva arbete för att få framgångsrika kliniska prövningar att hända i ALS-FTD-området."

Även om FOCUS-C9-studien inte hittade bevis för en klinisk fördel för deltagare med varken FTD eller ALS, hjälpte den till att kartlägga en lovande väg mot framtida behandlingar. Den bekräftade att även om FTD och ALS är mindre vanliga än vissa andra neurodegenerativa sjukdomar, är kliniska prövningar av nya behandlingar möjliga, och att människor som lever med dessa tillstånd är angelägna om att delta i sådan forskning. Dessutom minskar en viktig biomarkör av C9orf72-associerad FTD och ALS, poly(GP), bekräftade att läkemedlet WVE-004 nådde sitt mål och kunde ändra nivåerna av detta giftiga protein i hjärnvätskan. FOCUS-C9-studien visade också värdet av biomarkörer – ett forskningsområde som aktivt stöds av AFTD – för att främja FTD- och ALS-läkemedelsutveckling. Totalt sett tolererades WVE-004 väl, med endast milda biverkningar i de flesta fall – ett resultat med uppmuntrande konsekvenser för framtida studier av denna typ av läkemedel, känd som en antisensoligonukleotid.

AFTD spelade en aktiv roll i att stödja FOCUS-C9-studien i samarbete med Alzheimers Drug Discovery Foundation (ADDF) genom finansieringsprogrammet Treat FTD Fund. Specifikt användes AFTD-medel för att utöka prövningen till att inkludera utforskande vätska och digitala biomarkörer utöver poly(GP) så att, oavsett prövningsresultatet, forskare skulle få den nödvändiga informationen för att förbättra chanserna att lyckas med framtida studier.

Eftersom FTD och ALS alltmer erkänns för att ha gemensamma drag på molekylär och klinisk nivå, har AFTD arbetat för att utöka sitt samarbete med intressenter inom ALS-området. Detta tillkännagivande kommer inte att avskräcka dessa partnerskap, och AFTD ser framåt för att stödja framtida försök. En andra branschsponsrad prövning av ett läkemedel för personer med C9orf72 variant, fas 2a-studien av läkemedlet TPN-101 från Transposon Therapeutics, pågår för närvarande. Forskning för att bättre förstå orsakerna till både genetisk och sporadisk FTD för att identifiera nya mål för framtida läkemedelsutveckling är också ett aktivt studieområde. AFTD applåderar Wave Life Sciences för sitt engagemang att dela FOCUS-C9-studieresultat vid en kommande medicinsk kongress så att alla forskare kan lära av det.

AFTD fortsätter att finansiera grundläggande vetenskap och läkemedelsutveckling för att hjälpa till att utveckla nästa generations terapier som ska testas i kliniska prövningar, inklusive arbete för att möjliggöra klinisk prövningsinfrastruktur genom aktiviteter som att sammankalla experter på området för att ta itu med frågor som är gemensamma för all FTD-forskning vid AFTD:s FTD Research Roundtable. Tidigare denna månad tillkännagav AFTD ett nytt anslag, Digital Assessment Tools for FTD and ALS Awards, som kommer att finansiera innovativa sätt att bedöma FTD- och ALS-symptomprogression med hjälp av digitala verktyg som smartphones och wearable trackers.

Andra samarbeten inkluderar AFTD-bidrag till kommentarer om NINDS Strategic Planning for ALS, deltagande i det ALS Association-ledda CReATe Consortium, inkluderingen av ALS-forskarledare i Holloway Summit 2022 och deltagande i styrkommittén för den inledande Translational Neuroscience C9orf72 FTD/ALS Summit som sponsrades av Barrow Neurological Foundation, David och Weezie Reese och Arizona Community Foundation.

Dessa partnerskap, och viljan hos företag som Wave Life Sciences att investera i kliniska prövningar, ger vårt samhälle hopp om att vi är närmare än någonsin att hitta en behandling för dessa förödande sjukdomar.
AFTD frågar det FOCUS-C9 försöksdeltagare kontakta deras studieplats kontaktpunkt om de har några frågor. Personer som är intresserade av att hålla sig uppdaterade om möjligheter till FTD kliniska prövningar uppmuntras att registrera sig i FTD Disorders Registry (ftdregistry.org).