Passage Bio, ett företag som specialiserat sig på att utveckla genetiska terapier, administrerade den första dosen i en klinisk prövning som utvärderade en potentiell behandling för personer som diagnostiserats med frontotemporal degeneration i samband med en variation i GRN gen eller FTD-GRN.  

Variationer i GRN genen kan resultera i en oförmåga för kroppen att producera proteinet progranulin (PGRN). Brister i PGRN har kopplats till ärftlig FTD. 

PBFT02-genterapin är en endosinjektion som ger en fungerande, icke-muterad kopia av GRN gen in i kroppen på den person som diagnostiserats genom ett konstruerat virus som kallas en vektor.  

Mark Forman, MD, Passage Bios medicinska chef, sa att detta tillvägagångssätt "ger en potentiell möjlighet att uppnå högre än normala nivåer av PGRN i [centrala nervsystemet], och därigenom övervinna PGRN-bristen i GRN mutationsbärare med diagnosen tidig symtomatisk FTD-GRN." 

Den första dosen som administrerades i denna studie representerar "en viktig milstolpe för Passage Bio-teamet och för PBFT02-programmet", sa Edgar (Chip) Cale, tillförordnad vd för Passage Bio, i en pressmeddelande. "Vi ser fram emot att fortsätta vårt viktiga arbete med att utveckla PBFT02 som ett potentiellt behandlingsalternativ för de tusentals människor som lever med FTD-GRN. Vi är tacksamma för stödet från familjerna och utredarna av kliniska prövningar som har valt att delta i våra studier.” 

"FTD-GRN är en förödande sjukdom utan godkända sjukdomsmodifierande terapier, och vi hoppas att denna studie kommer att ge bevis på att PBFT02 kan bli ett meningsfullt behandlingsalternativ för vuxna som lever med FTD-GRN," tillade Dr. Forman. "Vi ser fram emot att bygga vidare på våra prekliniska data med denna fas 1/2-studie." 

Passage Bio rekryterar fortfarande deltagare till den kliniska prövningen, känd som upliFT-D. Personer med en FTD-GRN-diagnos som är intresserade kan hitta mer information om clinicaltrials.gov.  

En lista över andra kliniska prövningar som aktivt rekryterar kan vara hittas här.