2024 har varit ett hoppfullt år för FTD Research, och det har också varit ett spännande år för AFTD-forskarteamet. Det är inte lätt att sammanfatta allt som har åstadkommits på ett år, men vi har gett några intressanta höjdpunkter!

I år välkomnade AFTD-teamet två nya medarbetare, Dr. Nicole Bjorklund som chef för forskning och anslag och Dr. Kate Still som första AFTD Research Outreach Manager. Efter nästan ett decennium och en enorm mängd arbete för att främja innovation inom FTD-vetenskap, gick Dr. Debra Niehoff i pension som AFTD:s chef för forskning och anslag.

AFTD:s forskargrupp och resten av AFTD är vägleds av vår nuvarande strategiska plan. Finansieringen som vi tillhandahåller är central, men ändå bara en del av vår strategi. Vi vill attrahera och behålla talang och finansiering till FTD-området, ge en informerad och aktiv gemenskap av forskningsdeltagare och partners, göra det lättare för innovatörer och företag att använda sina resurser till FTD-behoven, skapa en gemenskap av FTD-forskare, och utveckla verktyg för att möjliggöra FTD-forskning.

Det första forskningsstrategiska målet är att främja en mångfaldig, global gemenskap av FTD-fokuserade vetenskapliga utredare. AFTD har flera initiativ fokuserade på att stimulera kärngemenskapen av forskare, förespråkare och andra som är engagerade i vetenskapliga framsteg för FTD. Förutom att skapa möjligheter för FTD-forskningsmentorskap och koppling mellan FTD-forskare, sponsrade, presenterade och var AFTD möten som en del av 2024 års internationella konferens för FTD. Ett sådant möte var att sammankalla erfarna FTD-forskare med AFTD Holloway Scholars, en gemenskap som möjliggjorts av stödet från Holloway Family Fund. Under 2024 sponsrade och deltog AFTD också konferenser för organisationer som arbetar med FTD och relaterade sjukdomar, inklusive End the Legacy's Genetic ALS och FTD Community Summit och Cure PSP International Research Symposium.

Det andra målet är att utöka, informera och stärka en forskningsberedd gemenskap. AFTD-forskarteamet arbetar för att säkerställa att människor kan fatta välgrundade beslut om vetenskapen om FTD. Under 2024 inkluderade dessa initiativ webbseminarier som presenterades i samarbete med FTD Disorders Registry. Vetenskapliga resurser inkluderade också vetenskapliga sessioner på Maj 2024 AFTDs årliga utbildningskonferens. I samarbete med University of Pennsylvania FTD Center, samarbetade AFTD på det första FTD Clinical Research Learning Institute någonsin, en endags virtuell workshop utformad för att ge människor som påverkas av FTD kunskap om klinisk forskning. Forskargruppen utvecklades också flera resurser relaterade till FTD-genetik, inklusive en ny resurs på Genterapi och FTD.

AFTD-forskargruppen arbetar för att säkerställa att värderingar, prioriteringar och bekymmer för personer som påverkas av FTD förstås av forskningsintressenter. 2024 var AFTD värd för den första branschrådgivningspanelen, där samhällsmedlemmar delade med sig av sina erfarenheter med företag som arbetar med kliniska FTD-prövningar. År 2024 förde AFTD också med sig personliga erfarenheter av FTD till professionell publik genom deltagande i arbetsgrupper, presentationer vid vetenskapliga konferenser och en publikation om behovet av mer mångfald inom FTD-forskning.

Det tredje strategiska målet är att utveckla eller stärka verktyg och resurser som behövs för att FTD-forskningen ska lyckas. Nya projekt lanserades i januari med stöd från de nya AFTD Digital Assessment Tools för FTD- och ALS Grant Awards. Detta unika program främjar utvecklingen av digitala verktyg med bred tillämpbarhet över hela FTD-ALS-spektrumet. År 2024 FTD Disorders Registry, co-founded av AFTD och Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, tillkännagav den officiella lanseringen av en förbättrad plattform. Denna omfattande databas kommer att underlätta den globala rekryteringen som krävs för kliniska prövningar av sällsynta sjukdomar, samt fungera som en portal för en global gemenskap av forskare.

En stor utmaning i utvecklingen av behandlingar är expertis, konsensus och validering av verktyg för att genomföra de kliniska prövningarna för att testa om en behandling är säker och effektiv. 2024 var AFTD värd för det andra årliga FTD Research Roundtable att hjälpa fältet att övervinna gemensamma utmaningar i läkemedelsutveckling och kliniska prövningar. Guidad av de delade prioriteringarna för 15 medlemmar av biofarmaceutiska företag, tillsynsexperter vid FDA och EMA, akademiska forskningsledare, ideella organisationer, förespråkare och personer som direkt påverkas av FTD, fokuserade 2024 Roundtable på tillgängligheten av validerade biomarkörer för kliniska prövningar, samt strategier för att identifiera deltagare och för att kvantifiera om en behandling har haft en meningsfull förändring. Denna konferens byggde på insikterna om FTD-biomarkörer som erhållits genom November 2023 Holloway Summit.

AFTD var också värd för en workshop om hur klinisk prövning kan utformas för att testa en förebyggande behandling för FTD och/eller ALS orsakad av den genetiska varianten C9orf72, med samarbetande ledarskap av FTD- och ALS-experter, stöd från ALS Association, och deltagande av både kliniska forskningsfält, tillsynsexperter från FDA och personer med lång erfarenhet av både C9-FTD och C9-ALS.

Det slutliga forskningsstrategiska målet är att påskynda och bredda forskningsmetoder för att möta otillfredsställda behov inom FTD-forskning. AFTD-forskargruppen ägnade tid 2024 åt att arbeta med projekt för att anpassa FTD-experter till viktiga utmaningar för diagnos och behandling. Över hela AFTD-anslagsportföljen pågår 31 forskningsprojekt och förvaltas aktivt. Dessa studier sträcker sig från grundforskning till kliniska prövningar för att förbättra livskvaliteten för dem som lever med FTD. Många forskningsanslagscykler pågår och vi räknar med att dela ut flera lovande nya studier under det kommande året. Eftersom FTD ligger i skärningspunkten mellan ALS, Alzheimers sjukdom och Parkinsons sjukdom, arbetar AFTD för att påverka prioriteringar inom neurodegenerativ forskning, inklusive att samarbeta med andra förespråkargrupper, delta i och presentera vid konferenser för relaterade sjukdomar och tala med regering och finansiärer om FTD behov. Till exempel bjöds Dr. Penny Dacks in på uppdrag av AFTD som en av fyra experter för att ge input om icke-Alzheimers former av demens till en kongressbemyndigad kommitté översyn av demensforskningens prioriteringar. AFTD har också samarbetat med NIH, biofarmaceutiska företag och andra ideella organisationer för att stödja The Accelerating Medicines Partnership® in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP® ALS) Program för att säkerställa att de vetenskapliga lösningarna för ALS utvecklas med förståelse för behoven hos personer gemensamt i riskzonen och/eller upplever FTD.

När vi blickar framåt mot 2025, när AFTD arbetar med en ny strategisk plan som kommer att vägleda organisatoriska prioriteringar för framtiden, förväntar vi oss att fördjupa vårt fokus på de faktorer som bromsar utvecklingen av de lösningar som familjer behöver. När AFTD ser på framtiden kommer vi att fortsätta att arbeta med att attrahera briljanta hjärnor, företag och finansiärer för att fokusera på detta område för att säkerställa att personer som påverkas av FTD får snabba och korrekta diagnoser och att infrastrukturen finns för att stödja kliniska prövningar med FTD, nyckeln för att låsa upp effektiva behandlingar.