AviadoBio kommer snart att öppna amerikanska kliniska prövningsplatser för en experimentell genterapi som kan stoppa utvecklingen av FTD när den orsakas av en variant i GRN gen, meddelade företaget den 6 november.

Terapin, känd som AVB-101, ger en kopia av GRN genen direkt till hjärnan via ett engångs-, minimalt invasivt kirurgiskt ingrepp.

När den fungerar korrekt, GRN instruerar kroppen att producera ett viktigt protein som kallas progranulin. Om GRN inte fungerar korrekt på grund av en variant, undertrycks produktionen av progranulin; låga nivåer av progranulin i hjärnan har kopplats till utvecklingen av FTD.

"Vårt prekliniska program visar robust biodistribution till hjärnområdena där det behövs för att återställa nivåerna av progranulin, potentiellt bromsa eller stoppa progressionen av FTD-GRN, med lite eller inget progranulin i resten av kroppen där det kan ha negativa effekter, ” David Cooper, MD, AviadoBios Chief Medical Officer, sa i ett pressmeddelande.

US Food and Drug Administration godkände nyligen AviadoBios Investigational New Drug-ansökan för AVB-101, vilket banar väg för en klinisk prövning, känd som ASPIRE-FTD, att påbörjas i USA. Enligt det Londonbaserade genterapiföretaget ASPIRE- FTD-sajter i USA kommer att öppna registreringen 2024. (ASPIRE-FTD-sajter har redan öppnat registreringen i Spanien och Polen.)

Besök ClinicalTrials.gov att lära sig mer.

"AviadoBios engagemang för att utveckla, testa och lansera FTD-stoppande terapier ger hopp till så många familjer som drabbats av denna sjukdom", säger AFTD:s VD Susan LJ Dickinson. "AFTD applåderar de många innovativa forskare runt om i världen som för närvarande arbetar med dessa kritiska interventioner."

Den 27 oktober, det USA-baserade bioteknikföretaget Alector Therapeutics meddelade att den avslutade registreringen för INFRONT-3, en klinisk prövning för fas 3 som testar tryggheten och efficacyen av drogen latozinemab, vilket har visat sig i studier för att öka progranulinnivåer genom att hämma en receptor som naturligt bryter ned proteinet.