Kära vänner,

Många av er har hört nyheten att på måndag, FDA godkänt ett nytt läkemedel mot Alzheimers sjukdom, aducanumab. Aducanumab, som kommer att marknadsföras under varumärket Aduhelm, är inte bara den första nya läkemedelsterapin som godkänts för Alzheimers sjukdom sedan 2003, det är den första medicinen som riktar sig mot den underliggande sjukdomen, snarare än att bara behandla symtom.

Medan Aduhelm representerar ett nytt behandlingsalternativ för personer med Alzheimers sjukdom kvarstår många frågor om dess effektivitet, hur det kommer att förskrivas och hur godkännandet kan påverka personer som diagnostiserats med FTD.

Det finns ett antal faktorer som våra experter vill att människor som påverkas av FTD ska tänka på:

• Aduhelm godkändes inte för behandling av FTD. Aduhelm verkar genom att rikta in sig på beta-amyloidplack som är en nyckelfunktion i Alzheimers sjukdom. Eftersom dessa plack inte finns i FTD, är Aduhelm inte indicerat för (och skulle inte förväntas vara effektivt hos) personer med en FTD-störning.
• Aduhelms effektivitet är fortfarande obevisad. Även om Aduhelm minskar beta-amyloidplack, vet vi ännu inte hur mycket det kan förbättra funktionen hos personer med Alzheimers sjukdom. Som ett resultat fick läkemedlet villkorligt godkännande från FDA, vilket innebär att det måste studeras ytterligare för att bekräfta att minskningen av beta-amyloid leder till en minskning av symtomen eller långsammare sjukdomsprogression för personer med Alzheimers sjukdom.
• Aduhelm har potential att orsaka allvarliga biverkningar. Cirka 40% av deltagare i Aduhelms kliniska prövningar upplevde hjärnsvullnad eller blödning. Även om de flesta hade få eller inga symtom, bör personer som tar Aduhelm genomgå regelbundna hjärnskanningar för att säkerställa att de kan fortsätta att ta drogen på ett säkert sätt.
• Aduhelm kommer att bli kostsamt för både patienter och försäkringsgivare. Biogen, företaget som tillverkar Aduhelm, har satt priset till $56 000/år. Läkemedlet måste administreras genom infusion på en läkarmottagning, så kostnaden för själva läkemedlet kan täckas för äldre patienter under Medicare Part B. Personer som tar läkemedlet kan dock ha extra kostnader, inklusive hjärnavbildning för att avgöra om läkemedlet kommer sannolikt att gynna dem, liksom rutinmässig avbildning för att upptäcka biverkningar.

Aduhelms godkännande är dock ett hoppfullt tecken för FTD.

• Aduhelms godkännande belyser vikten av biomarkörer. AFTD är aktivt involverat i forskning om biomarkörer som indikerar närvaron av en FTD-specifik sjukdomsprocess i hjärnan (som beta-amyloid gör för Alzheimers sjukdom). Minskningen av beta-amyloid spelade en nyckelroll i Aduhelms godkännande och möjliggjordes av utvecklingen av metoder för att upptäcka beta-amyloid i hjärnavbildning. AFTD har prioriterat utvecklingen av biomarkörer för att på liknande sätt främja utvecklingen av FTD-läkemedel.
• Aduhelms väg till godkännande kan möjliggöra snabbare godkännande av läkemedel för andra neurodegenerativa sjukdomar, inklusive FTD. FDA:s villkorliga godkännande av Aduhelm skapar ett prejudikat för en accelererad godkännandeväg. I huvudsak har FDA signalerat en vilja att godkänna en behandling baserad på förändring i en underliggande biomarkör för sjukdomen, vilket gör behandlingen allmänt tillgänglig samtidigt som långtidsstudier genomförs för att bekräfta nyttan för människors symtom och/eller sjukdomsprogression. Denna väg kan påskynda tillgången till lovande behandlingar där de behövs som mest, till exempel för dödliga tillstånd som inte har några befintliga behandlingar, som FTD.

AFTD är fortfarande engagerat i att förbättra livskvaliteten för människor som drabbats av FTD och driva forskningen till ett botemedel. Även om Aduhelm själv sannolikt inte kommer att gynna personer med FTD, är processerna som drev dess villkorliga godkännande hoppfulla tecken för framtiden för FTD-läkemedelsutveckling och godkännande.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
VD, AFTD