Bioteknikföretaget Passage Bio släppt interimsdata för sin upliFT-D kliniska prövning för sin genersättningsterapi för FTD-GRN och meddelade att man är på väg att utöka studien till FTD-c9orf72.

Data visar att PBFT02 ökar progranulin på lång sikt

I FTD orsakad av en ärvt GRN genetisk mutation, undertrycks produktionen av det neuroprotektiva proteinet progranulin, vilket bidrar till uppbyggnaden av protein TDP-43, en viktig drivkraft för FTD-patologi. Passage Bios experimentella terapi PBFT02 syftar till att avhjälpa undertryckandet av progranulinproduktionen genom att återinföra en arbetskopia av GRN gen, med hjälp av ett konstruerat virus känt som en "vektor" för att leverera det.

Passage Bios interimsdata visar att PBFT02 konsekvent ökade progranulinnivåerna i cerebrospinalvätska (CSF). Vid baslinjen hade deltagarna progranulinnivåer på tre nanogram per milliliter (ng/ml) CSF - sex månader efter att de doserats hade deltagarna progranulinnivåer på runt 13-27 ng/ml och vid 12 månader 22-24 ng/ml. Medan progranulinnivåerna tenderade att plana ut runt 6 månader, förblev de konsekventa under 18 månader, den längsta uppföljningsperioden i försöket hittills.

"Med tanke på de robusta nivåerna av CSF PGRN som uppnås med Dos 1 och för att stödja framtida diskussioner med hälsomyndigheter angående registreringsvägen, ser vi fram emot att introducera Dos 2, som är femtio procent lägre än Dos 1, för efterföljande FTD-GRN- och FTD-C9orf72-patienter", säger Passage Bios vd och koncernchef Will Chou, VD. "Vi fortsätter att fokusera på att utveckla upliFT-D-studien i var och en av dessa patientpopulationer och ser fram emot att dela ytterligare data under andra halvan av 2025."

Passage Bio planerar att dela upp den andra kohorten av deltagare mellan den ursprungliga högre dosen och dos två, med tre av de fem personerna i kohort två som får den lägre dosen. Studien registrerar sig aktivt för behandling vid Dos Two, och efter Cohort Two planerar företaget att fortsätta registreringen i den valfria Cohort Three. USA-baserad testsajter i Philadelphia och Houston rekryterar deltagare.

Passage Bio förbereder sig också för expandera upliFT-D till FTD orsakad av c9orf72 genetiska mutationer, med företaget som tillkännager att det har ändrat testprotokollet för att inkludera ett par kohorter av personer med FTD-c9orf72. Kohorterna kommer vardera att bestå av upp till fem deltagare som initialt kommer att få den sänkta dosen två. Ändringarna av studieprotokollet håller på att granskas, men företaget noterade att det är på väg att dosera den första deltagaren under första halvåret 2025.

Anmälan till FTD Disorders Registry kan inte bara hjälpa dig att hålla dig uppdaterad om deltagandemöjligheter för försök som upliFT-D, utan det låter dig också dela dina levda erfarenheter med forskare för att vägleda deras arbete. Är du nyfiken på vad det innebär att anmäla sig till en provperiod? Nå ut till AFTD:s hjälplinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org