Passage Bio släppt lovande preliminära resultat från sin fas 1/2 kliniska prövning som utvärderar en experimentell behandling för FTD-fall orsakade av en GRN genetisk mutation (FTD-GRN).

"upliFT-D"-försöket utvärderar PBFT02, en genterapi som använder ett konstruerat virus (känd som en "vektor") för att leverera en omuterad kopia av GRN gen. FTD-GRN orsakas av variationer i denna gen, vilket kan resultera i en oförmåga för kroppen att producera proteinet progranulin. Låga mängder progranulin har kopplats till ärftlig FTD.

I Passage Bios kliniska prövning resulterade PBFT02 i en signifikant ökning av progranulin i deltagarnas cerebrospinalvätska efter 30 dagar, vilket steg till nivåer som överträffade de hos personer utan FTD. Progranulinkoncentrationerna förblev högre än baseline sex månader efter att ha doserats.

Säkerhetsdata för PBFT02 var också lovande – medan en deltagare upplevde biverkningar som överensstämde med ett immunsvar, kompenserade försöksgruppen genom att justera steroidregimen som gavs till deltagarna för att hjälpa till med immunsuppression. Genterapin tolererades generellt väl hos deltagare som fick den anpassade behandlingen.

"Vi är glada över att se dessa första resultat från upliFT-D-studien", säger AFTD:s VD Susan LJ Dickinson, MSGC. "Passage Bios uppmuntrande tidiga resultat ger mycket hopp för familjer som drabbats av FTD-GRN och återspeglar ett växande momentum i sökandet efter behandlingar för alla former av FTD.

"Vi ser fram emot att se detta momentum fortsätta att byggas under 2024 - och att fortsätta AFTDs egna ansträngningar för att påskynda utvecklingen av effektiva FTD-behandlingar," tillade hon.

Studier är aktivt söker deltagare. I synnerhet personer med FTD orsakade av GRN genetiska mutationer behövs aktivt för upliFT-D och andra försök som testar experimentella, men möjligen effektiva, behandlingar för FTD-GRN.

Är du intresserad av att bidra till FTD-forskning? Anmäl dig till FTD Disorders Registry, en säker elektronisk databas som samlar in insikter från diagnostiserade personer, vårdpartners och familjemedlemmar. Registranter kan delta i enkätundersökningar online och få uppdateringar när FTD-studier dyker upp som de kan vara berättigade att delta i.