Bioläkemedelsföretaget Passage Bio lyfte fram lovande framsteg i sin fas 1/2 kliniska prövning för en form av genetisk FTD i en nyligen kvartalsvis uppdatering.

Passage Bios upliFT-D-studie utvärderar PBFT02, en experimentell genterapi för FTD orsakad av muterade varianter av GRN gen som kan skapa en oförmåga att producera proteinet progranulin, som spelar en avgörande roll i olika biologiska processer. PBFT02 använder ett konstruerat virus för att leverera en hälsosam kopia av GRN. I slutet av 2023 meddelade företaget lovande preliminära resultat från rättegången.

"Början av 2024 har präglats av starkt utförande när vi fortsätter att avancera vår globala upliFT-D kliniska prövning i FTD-GRN och planerar att leverera meningsfull data under de kommande tolv månaderna", säger Passage Bios VD och koncernchef Will Chou, MD . "Vi är glada att dela med oss av uppdaterade interimsdata som visar fortsatta höjningar [cerebrospinalvätska] progranulinnivåer sex månader efter behandling hos två patienter. Detta konsekventa progranulinsvar understryker den differentierade profilen för PBFT02 och ger oss förtroende för vilken effekt vår terapi kan ha på patienter vid den aktuella dosen. Momentumet i vårt program har varit starkt sedan vi delade uppmuntrande initiala data förra året, och vi är glada över att ha avslutat doseringen av alla fem patienterna i kohort 1.”

Förutom att dosera alla deltagare i den första kohorten, meddelade Passage Bio att de planerar att börja dosera en andra grupp senare under första halvåret 2024. Passage Bio noterade att flera personer med en GRN mutation utvärderas för studieberättigande vid försöksplatser i Brasilien, Kanada, USA och Europa. Ytterligare säkerhets- och biomarkördata från den första kohorten förväntas under senare hälften av 2024, medan 12-månaders uppföljningsdata förväntas under första halvåret 2025, tillsammans med initiala biomarkörer och säkerhetsdata från den andra kohorten.

Passage Bio meddelade också att man hade påbörjat en process med US Food and Drug Administration för att få feedback om sina planer på att behandla FTD orsakad av C9orf72 genetiska mutationer. På samma sätt som FTD-GRN, FTD-C9orf72 är förknippat med onormala ansamlingar av proteinet TDP-43, med befintlig forskning som visar att förhöjda progranulinnivåer kan minska TDP-43-relaterad patologi och sakta ner processen med neurodegeneration. Företaget förväntar sig feedback från FDA senare i år.

Ungefär 40% av personer som diagnostiserats med FTD har en familjehistoria med en eller flera släktingar som diagnostiserats med FTD eller ett liknande tillstånd i vad som kallas "familiell FTD." I en undergrupp av de med familjär FTD, en känd genetisk mutation som GRN eller c9orf72 är orsaken. Besök FTD och genetik att lära sig mer.

Är du intresserad av att delta i ett test som upliFT-D? Anmäl dig till FTD Disorders Registry att hålla dig uppdaterad om forskningsmöjligheter och att dela dina erfarenheter med FTD för att vägleda forskare. Du kan också besöka studier som söker deltagare sida för att lära dig mer om möjligheter till provdeltagande som du kan vara berättigad till.