AviadoBio meddelade den 15 april att den första deltagaren har behandlats i sin fas 1/2 ASPIRE-FTD-studie som utvärderar genterapin AVB-101 som en intervention för FTD-GRN.

"Det finns ett kritiskt behov av nya behandlingar för människor som lever med FTD-GRN", säger AviadoBios chefsläkare David Cooper, MD. "Brasten på effektiva sjukdomsmodifierande behandlingar gör denna diagnos särskilt svår för patienter och deras familjer som för närvarande inte har några tillgängliga behandlingsalternativ för denna förödande och progressiva sjukdom. Att behandla den första patienten i ASPIRE-FTD markerar ett viktigt steg framåt för att förstå AVB-101:s potential, vilket redan har visat sig lovande i prekliniska studier.”

De GRN genen innehåller instruktioner för att producera ett protein som kallas progranulin, som spelar en avgörande roll för cellöverlevnad och för att reglera inflammation. Ärvda varianter i denna gen kan leda till minskad progranulinproduktion, vilket så småningom leder till onormal ackumulering av ett protein, typiskt TDP-43, i hjärnan, vilket är kopplat till utvecklingen av FTD.

AVB-101 är en genterapi som syftar till att leverera en funktionell kopia av GRN gen för att återställa progranulinproduktionen i drabbade hjärnområden. Behandlingen levereras genom en enda, minimalt invasiv procedur som administrerar genkopian direkt till hjärnans talamus, som spelar en avgörande roll i olika hjärnfunktioner och har många kopplingar till andra hjärnregioner. AviadoBio noterar att denna metod användes för att passera blod-hjärnbarriären säkrare och mer effektivt samtidigt som den nödvändiga dosen minimerades.

"AviadoBio har åtagit sig att föra fram en innovativ genterapibehandling för FTD-GRN, och detta ögonblick markerar en viktig milstolpe för FTD-gemenskapen och vårt företag", säger AviadoBios vd Lisa Deschamps. "Vi är tacksamma för engagemanget från ASPIRE-FTD kliniska utredare som studerar AVB-101 och oerhört tacksamma för de familjer som deltar i kliniska prövningar för nya behandlingsalternativ som kan förändra framtiden för generationer av familjer som lever med FTD-GRN."
FDA godkänd AVB-101 för kliniska prövningar i USA i november 2023 och beviljades en Fast Track-beteckning samma månad. Fast Track-processen hjälper till i utvecklingen och påskyndar granskningen av nya läkemedel som behandlar allvarliga tillstånd och fyller ett otillfredsställt behov – i det här fallet behovet av FTD-behandlingar. Webbplatser är för närvarande öppna i Polen, Spanien och Nederländerna, med webbplatser i USA och andra länder som väntas snart.

Flera företag genomför för närvarande kliniska prövningar för att utvärdera interventioner för olika former av FTD, några exempel är bl.a. Passage Bios tillkännagivande av hoppfulla data från sin egen fas 1/2-studie för en genterapi riktad mot FTD-GRN och tillkännagivandet av Transposon av interimsresultat för dess fas 2-prov för dess läkemedel som riktar sig till en specifik genetisk blankett av FTD - ALS. Ytterligare försök för genetisk FTD kan hittas på Sidan Studier söker deltagare på AFTD:s webbplats.

Är du intresserad av att delta i forskning? Förutom kliniska prövningar finns det många sätt att delta, såsom longitudinella studier, den FTD Disorders Registryoch hjärndonation.