Bioläkemedelsföretaget AviadoBio meddelade den 1 juli att dess ASPIRE-FTD fas 1/2 klinisk prövning har öppnade sin första testsajt i USA, vid Ohio State Universitys Wexner Medical Center. Företaget utvärderar den experimentella genterapin AVB-101 som en intervention för FTD orsakad av en variant av GRN gen.

De GRN genen bär instruktioner för progranulinproteinet, som spelar en avgörande roll för cellöverlevnad och för att reglera inflammation. FTD-GRN orsakas av genetisk variant som hämmar progranulinproduktionen, vilket leder till onormal ackumulering av ett protein (Till exempel TDP-43) i hjärnan. Genterapin AVB-101 syftar till att ge en funktionell GRN genkopia för att återställa progranulinproduktionen.

J. Bradley Elder, MD, professor i neurologisk kirurgi vid Wexner, diskuterar vikten av den kliniska prövningen:

"Människor som lever med FTD-GRN har inga tillgängliga sjukdomsmodifierande behandlingar, och effekterna av denna sjukdom är djupgående för både patienter och deras familjer. Det finns ett akut behov av samarbete mellan forskare, kliniker, patienter, förespråkare och familjer för att modigt utforska nya metoder för FTD, inklusive innovativa och riktade leveransmetoder. Denna studie kommer att tillåta oss att undersöka hur mycket riktat GRN-tillskott kan vara en potentiell genombrottsbehandling. AVB-101 är en engångsbehandling som levereras genom minimalt invasiv kirurgi som gör att genterapi kan kringgå den skyddande blod-hjärnbarriären på ett säkert sätt. Proceduren ger behandlingen direkt till thalamus, en avgörande struktur i hjärnans centrum som har omfattande kopplingar till närliggande områden.”

I november 2023, US Food and Drug Administration godkände ASPIRE-FTD för att öppna USA-baserade webbplatser, som godkänner företagets Investigational New Drug Application för AVB-101. I april 2024 meddelade AviadoBio att första europeiska deltagaren doserades med AVB-101. ASPIRE-FTD:s sajt på Wexner Medical Center rekryterar nu deltagare som bär en riskskapande GRN variant.

AviadoBios vd Lisa Deschamps är entusiastisk över rättegången. "Vi är tacksamma för patienterna och familjerna med FTD-GRN som är involverade i ASPIRE-FTD, såväl som forskarna från Ohio State University för deras engagemang för att undersöka AVB-101:s stora potential för att stoppa sjukdomsprogression och erbjuda hopp till patienter och deras nära och kära. ," hon säger.

För att lära dig mer om den kliniska prövningen, besök ASPIRE-FTD:s hemsida eller rättegångens ClinicalTrials.gov sida.

Deltagandet av personer med FTD, vårdpartners och familjemedlemmar i studier som ASPIRE-FTD är avgörande för att driva forskningen mot ett botemedel. Läs mer om deltagandemöjligheter på vår Sidan Studier söker deltagare. Om du har frågor om att gå med i en studie, kontakta AFTD:s hjälplinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.