Det schweiziska bioläkemedelsföretaget AC Immune meddelade i slutet av augusti att dess partner, det tyska bioläkemedelsföretaget Life Molecular Imaging (LMI), fick en Fast Track Designation från US Food and Drug Administration (FDA) för ett Tau PET-spårämne.

PET, eller positronemissionstomografi, är en form av medicinsk bildbehandling som använder ett radioaktivt spårämne för att visualisera och mäta förändringar i olika metaboliska processer. PET-spårämnet [18F]PI-2620 konstruerades av forskare för att binda till en form av Tau protein som är förknippade med vissa former av FTD samt Alzheimers sjukdom. Genom att göra denna form av Tau synlig för en PET-skanner, låter spårämnet forskare och medicinsk personal mäta och spåra fördelningen av proteinerna.

Genom att gå in i PI-2620 i Fast Track-programmet kommer FDA att hjälpa AC Immune och LMI att påskynda utvecklingen av spårämnet för att tillgodose de otillfredsställda behoven hos människor som drabbas av progressiv supranukleär pares (PSP), kortikobasalt syndrom (CBS), och andra tauopatier som Alzheimers.

"Fast Track-beteckningen för PI-2620 är en viktig återspegling av dess potential att korrekt diagnostisera Alzheimers och andra neurodegenerativa sjukdomar", säger AC Immune CEO Andrea Pfeifer, PhD. "Tidig diagnos av dessa tillstånd kommer att vara nyckeln för effektiv behandling innan irreversibel skada uppstår och är en viktig del i vårt mål att uppnå precisionsprevention. FDA har tidigare beviljat Fast Track-status till två av våra aktiva immunterapier i fas 2-utveckling, ACI-35.030 och ACI-24.060, som är inriktade på fosfo-Tau respektive Abeta.

genomgår för närvarande kliniska fas 3 och 1 studier i Alzheimers sjukdom och föräldralösa sjukdomar som PSP och CBS som saknar behandlingar specifikt för dem.

Studier av [18F]PI-2620 visar löfte

Tidigare forskning på PI-2620 visar att spårämnet har potential att skilja misstänkta diagnoser av PSP. En studie från 2020 visade att spårämnet inte bara var framgångsrikt i att binda till Tau förknippat med PSP, utan det var också "blockerbart", vilket betyder att spårämnet inte binder till fel proteiner, vilket potentiellt skapar en falsk positiv.

För att få dessa uppgifter rekryterade forskare vid flera forskningscentra 60 personer med PSP för att genomgå en PET-skanning med PI-2620. Som jämförelse rekryterade forskarna också 10 personer med Alzheimers sjukdom, 10 med multipel systematrofi (MSA) och 10 personer utan neurodegenerativt tillstånd för att fungera som kontrollgrupp. Efter att ha slutfört bildtagning för PSP-deltagarna fann forskarna en betydande mängd PI-2620 i delar av deltagarnas hjärnor som vanligtvis påverkas av PSP.

Forskare noterade att spårämnet också kunde skilja mellan fall av PSP Richardsons syndrom (PSP-RS, den vanligaste formen av sjukdomen) och de som inte var det. Personer med PSP-RS visade mer spårämnesbindning i vissa delar av hjärnan. Andra former av PSP (som PSP med dominerande parkinsonism) visade olika mönster av spårämnesbindning. Spårbindning i områden av den prefrontala cortex skilde också mellan fall av PSP och Alzheimers sjukdom.

Forskare graderar vanligtvis medicinska tester och diagnostiska verktyg baserat på två faktorer:

• Sensitivitet: Förmågan hos ett test eller diagnostiskt verktyg för att korrekt identifiera individer med ett tillstånd utan att ge ett falskt negativt.
• Specificitet: Förmågan hos ett test- eller diagnostiskt verktyg för att korrekt identifiera individer som låt bli har ett tillstånd utan att ge ett falskt positivt.

PI-2620 presterade bra när det gäller sensitivitet och specificitet för PSP, där forskare noterade en sensitivitet på 85% för PSP-RS och 65% för icke-RS PSP, och en total specificitet på 77%. När forskare bröt ner resultaten av deras analys noterade forskarna:

• 34 av 40 personer med PSP-RS testade positivt
• 12 av 20 personer med icke-RS PSP testade positivt
• 1 av 10 personer med MSA testades falskt positiva
• 6 av 10 personer med Alzheimers testade falskt positiva

Forskare vid företag som AC Immune och Life Molecular Imaging arbetar alltmer med statliga enheter som FDA och National Institutes of Health för att tillgodose de otillfredsställda behoven hos människor som lever med FTD. Transposon Therapeutics fick en Fast Track-beteckning från FDA tidigare i år för en behandling för PSP, medan Aprinoia Therapeutics fick ett Fast Track för sin egen PET-spårare.

Är du intresserad av att delta i kliniska prövningar för FTD? Gå med i FTD Disorders Registry att inte bara hålla dig uppdaterad om de senaste forskningsmöjligheterna, utan att dela dina levda erfarenheter för att vägleda forskare.