Bioteknikföretaget Transposon Therapeutics meddelade den 21 maj att det har fick Fast Track-beteckning från US Food and Drug Administration (FDA) för en intervention utvecklad för att behandla progressiv supranukleär pares (PSP), en FTD-störning som främst påverkar rörelse.

Beteckningen beviljades TPN-101, ett oralt administrerat läkemedel som riktar sig mot LINE-1, en virusliknande DNA-sekvens känd som en retrotransposon. Till skillnad från gener som kodar för proteiner som är kritiska för cellstruktur och funktion, som kopieras direkt från DNA, kan retrotransposoner kopieras från RNA genom en process som kallas omvänd transkription. I hjärnceller kan den omvända transkriptionen av LINE-1 orsaka cellskador och skadliga immunsvar som bidrar till neurodegeneration. TPN-101 blockerar ett enzym som är nödvändigt för omvänd transkription, vilket förhindrar de skadliga effekterna på hjärnan.

De slutliga resultaten av en klinisk fas 2-studie som utvärderar TPN-101 som en behandling för PSP släpptes i februari. Försöksresultaten visade att läkemedlet minskade nivåerna av flera biomarkörer associerade med neurodegeneration, och Transposon noterade att deltagarna i försöket visade stabilisering av sina symtom. En andra fas 2-studie pågår för närvarande för att studera läkemedlet som en behandling för ALS/FTD orsakad av C9orf72.

"Fast Track-beteckningen för TPN-101 är ett viktigt erkännande från FDA om det kritiska behovet av att hitta en effektiv behandling för PSP, en sällsynt och förödande neurologisk störning utan godkända behandlingsalternativ", säger Transposons vd Dennis Podlesak. "Vi ser fram emot att arbeta tillsammans med FDA för att främja utvecklingen av TPN-101 så snabbt som möjligt för behandling av PSP och andra neurodegenerativa sjukdomar, inklusive ALS och Alzheimers sjukdom."

FDA:s "Fast Track"-beteckning är utformad för att påskynda utvecklingen och regulatorisk granskning av läkemedel eller interventioner som tillgodoser ett otillfredsställt medicinskt behov. Förutom ökad kommunikation med FDA gör beteckningen TPN-101 kvalificerad för Accelerated Approval and Priority Review.

Forskare som studerar FTD gör avsevärda framsteg i sökandet efter behandlingar, med ett ökande antal experimentella terapier och diagnostiska verktyg som går in i kliniska prövningar. Dagar innan Transposons tillkännagivande, Aprinoia Therapeutics tillkännagav en Fast Track-beteckning av en PET-spårare för PSP. I maj, Passage Bio lyfte fram lovande data från kliniska prövningar i en kvartalsvis uppdatering.

Är du intresserad av att delta i FTD-forskning? Besök Sätt att delta sida för att lära dig om de olika möjligheter som finns, från kliniska prövningar till att gå med i en longitudinell studie som ALLFTD.