Alector dosou o primeiro participante de um ensaio clínico crucial de Fase 3 que avalia a eficácia de sua terapia experimental AL001, um anticorpo monoclonal recombinante humano desenvolvido para o tratamento de DFT causada por mutações no gene da progranulina (GRN).

A empresa de biotecnologia sediada na Califórnia anunciou recentemente dados preliminares de seus estudos iniciais do tratamento, que é projetado para modular a proteína progranulina, um regulador chave da atividade imunológica no cérebro. Mutações no gene GRN, que regula a proteína, são uma das causas mais comuns de DFT hereditária.

AL001 mostrou “resultados encorajadores” da Fase 1b e dos estudos de Fase 2 em andamento. O tratamento é geralmente seguro, bem tolerado e resultou na restauração sustentada dos níveis plasmáticos de progranulina em todos os participantes do FTD-GRN de volta aos níveis normais.

“Continuamos descobrindo e desenvolvendo terapias em busca de nosso objetivo de erradicar doenças neurodegenerativas”, disse Arnon Rosenthal, Ph.D., cofundador e CEO da Alector, em um comunicado. comunicado de imprensa. “Os resultados encorajadores dos estudos de Fase 1b e Fase 2 do AL001 representam um progresso substancial. Com o nosso rápido início de um ensaio crucial de Fase 3, esperamos que seja apenas uma questão de tempo até que o AL001 seja a primeira opção de tratamento para pessoas que vivem com esta doença devastadora.”

Alector planeja inscrever até 180 participantes em aproximadamente 50 locais em todo o mundo para a Fase 3 de seu estudo clínico, intitulado INFRONT-3. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FTD) concedeu designação de medicamento órfão a Alector para o desenvolvimento contínuo do AL001 em agosto de 2018.

Clique aqui para ler o comunicado à imprensa, que inclui mais detalhes sobre o ensaio clínico e suas descobertas preliminares.