AFTD hosted an Desenvolvimento de medicamentos com foco no paciente liderado externamente (EL-PFDD) meeting on March 5, allowing persons diagnosed and current and former caregivers a valuable one-time opportunity to inform the development of federal regulatory processes for potential FTD therapeutics.

Estima-se que 550 pessoas participaram da transmissão ao vivo interativa, apresentada pela CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson, e James E. Valentine, que trabalhou anteriormente com o FDA.

“Para as pessoas e famílias de todo o mundo que vivem a jornada do FTD todos os dias, esta reunião é para vocês”, disse Dickinson durante a reunião. “É sua chance de garantir que o FDA entenda a necessidade urgente de tratamentos para FTD, quais sintomas você considera mais incômodos e o que você mais deseja de uma terapia aprovada.”

As reuniões do EL-PFDD ajudam a garantir que as experiências, perspectivas, necessidades e prioridades das pessoas afetadas por uma doença específica sejam capturadas e incorporadas de forma significativa ao processo de regulamentação de medicamentos do FDA. Essas reuniões ajudam o FDA a entender como é viver com uma determinada doença com uma perspectiva interna de seus sintomas e como eles afetam a vida diária.

The AFTD-led PFDD meeting featured live input from persons who are either diagnosed with FTD themselves or who are current or former caregivers. Participants answered live FTD-related polling questions; many called in to share personal stories of themselves or loved ones. Viewers were also able to send in written comments about their experiences.

Após a reunião do EL-PFDD, o AFTD preparará um relatório resumindo esses testemunhos. Conhecido como relatório “Voice of the Patient”, esses resumos são um recurso fundamental para os reguladores da FDA ajudarem a entender melhor o que as pessoas que vivem com FTD e seus parceiros/cuidadores mais desejam ver nas opções de tratamento.

O Relatório da Voz do Paciente estará disponível publicamente no site da AFTD para revisão.