Em fevereiro, AFTD organizou um workshop sobre o desenvolvimento de biomarcadores TDP-43 para FTD e ALS, reunindo pesquisadores, cientistas e líderes de opinião da indústria e da academia para considerar a possibilidade de melhores ferramentas de diagnóstico em demência.

The meeting – held in Miami on February 27 – builds on AFTD’s ongoing commitment to developing FTD
biomarkers. Biomarkers provide measurable evidence of current or potential disease. Validated biomarkers regularly used in clinical practice include high blood pressure for coronary artery disease and blood sugar levels for diabetes.

“Como qualquer família que vive com FTD sabe, esta doença é extremamente difícil de diagnosticar”, disse a CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson. “Atualmente, uma pessoa com variante comportamental FTD suporta mais de três anos de atraso no diagnóstico, normalmente complicado por uma série de erros de diagnóstico ao longo do caminho. A criação de biomarcadores eficazes apontaria o caminho para diagnósticos mais rápidos e precisos – e, potencialmente, para o desenvolvimento de medicamentos”.

Nos últimos anos, o TDP-43 emergiu como um potencial biomarcador para FTD e ALS. "TDP-43 é uma proteína que forma aglomerados anormais nos neurônios, ou células cerebrais, de cerca de metade das pessoas que vivem com FTD", disse AFTD Research Manager Debra Niehoff, Ph.D. “Um biomarcador que nos permitisse detectar e medir o TDP-43 ajudaria no diagnóstico de FTD e também poderia ajudar os pesquisadores a recrutar pessoas para os ensaios clínicos corretos”.

Os cientistas e pesquisadores reunidos discutiram o potencial de biomarcadores de fluidos, que podem ser medidos no sangue, soro ou líquido cefalorraquidiano, e biomarcadores de imagem, que podem ser vistos em exames. Os participantes enfatizaram que a capacidade de distinguir o FTD associado ao TDP-43 do FTD associado à tau, a outra proteína comumente afetada no FTD, é uma necessidade importante não atendida na prática clínica.

Como o TDP-43 é frequentemente encontrado em quantidades muito pequenas, muitos pesquisadores não descobriram quanto é necessário medir para um biomarcador eficaz, disse o Dr. Niehoff. “É uma grande questão pendente que precisamos resolver”, disse ela. “Por exemplo, em imagens cerebrais, deve haver o suficiente para reconhecer um sinal contra o seu fundo”.

The meeting also offered an update on scientists funded by the Iniciativa de Biomarcadores FTD.

“Estamos muito satisfeitos com o progresso que nossos beneficiários estão fazendo”, disse o Dr. Niehoff. “Todo esse trabalho e investimento nos aproxima da possibilidade de um biomarcador FTD muito necessário”.

AFTD thanks the generosity of the workshop’s co-sponsors, Alvo ALS e a Associação de ELA.