As subvenções do AFTD apoiam os cientistas na condução de pesquisas vitais para o avanço da nossa compreensão do FTD. Vários subsídios recentemente concedidos estão gerando esperança para um futuro onde a DFT possa ser detectada mais cedo no processo da doença e tratada de forma eficaz.

Lançado em 2016 em parceria com a Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), o Fundo Treat FTD apoia ensaios clínicos em fase inicial de medicamentos novos e reaproveitados para interromper a progressão da DFT ou proporcionar alívio dos sintomas da DFT. Nos últimos meses, os prêmios do Fundo Treat FTD foram para Simon Ducharme, MD; Paul Edison, médico; e Ciências da Vida das Ondas.

Dr. Ducharme (acima à esquerda), professor associado do departamento de psiquiatria da Universidade McGill em Montreal, avaliará a nabilona, um medicamento que tem como alvo o sistema endocanabinoide do cérebro, uma via de sinalização química ligada à neuroinflamação e outros processos neurodegenerativos, como tratamento sintomático na DFT. Nabilone demonstrou algum benefício no tratamento de sintomas comportamentais na doença de Alzheimer, mas o projeto do Dr. Ducharme será o seu primeiro ensaio clínico em DFT.

Professor clínico sênior do Imperial College London e professor honorário da Universidade de Cardiff, no País de Gales, o Dr. Edison conduzirá um ensaio clínico internacional de Fase 2 em vários locais da semaglutida, um medicamento já aprovado para o tratamento do diabetes tipo 2. No cérebro, a semaglutida e medicamentos relacionados reduzem a inflamação, diminuem os níveis da proteína tau associada à DFT e melhoram a comunicação entre as células cerebrais, o que pode retardar ou interromper a neurodegeneração.

Como parte de seu ensaio clínico FOCUS-C9, a Wave Life Sciences, uma empresa de biotecnologia localizada em Cambridge, Massachusetts, avaliará um novo medicamento (WVE-004) como um tratamento potencial para casos de DFT e ELA associados a uma mutação no gene C9orf72, a causa genética mais comum de DFT. WVE-004 bloqueia a produção de proteínas repetidas de dipeptídeos que resultam de um C9orf72 mutação. O ensaio FOCUS-C9 é novo porque é um ensaio “cesta”, o que significa que avaliará os efeitos do WVE-004 em pessoas que têm diferentes doenças associadas a C9orf72 – especificamente, FTD, ALS ou ALS com FTD.

A AFTD também tem o prazer de anunciar um prêmio por meio da iniciativa Diagnostics Accelerator da ADDF para Qinwen Mao, PhD (acima à direita), professor da Faculdade de Medicina da Universidade de Utah. O Diagnostics Accelerator – uma iniciativa de financiamento cujos parceiros incluem AFTD, Bill Gates e outros financiadores – procura responder à necessidade urgente de biomarcadores FTD. Um biomarcador que pudesse diferenciar a DFT associada à tau da DFT associada ao TDP-43 poderia agilizar os ensaios clínicos, permitindo que os pesquisadores combinassem os participantes com medicamentos específicos para tau ou específicos para TDP-43. Mao identificou um anticorpo monoclonal que é altamente específico para a forma patológica de TDP-43 encontrada na DFT e usará o financiamento do Diagnostics Accelerator para desenvolver um ensaio que possa ser usado para detectar TDP-43 no sangue.