Avançando a esperança: AFTD se junta à iniciativa AMP ALS do National Institutes of Health como parceira

Graphic: AFTD Joins National Institutes of Health AMP-ALS Initiative as Partner

A AFTD está se juntando a outras organizações sem fins lucrativos, empresas biofarmacêuticas e à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA como parceiros no Iniciativa Acelerando a Parceria de Medicamentos para ALS (AMP ALS). A participação da AFTD na iniciativa foi possível graças ao apoio de David e Weezie Reese.

A descoberta de 2011 que mutações do gene c9orf72 pode causar tanto DFT quanto ELA transformou a caracterização dos distúrbios. Agora é geralmente entendido pelos pesquisadores que FTD e ALS existem em um espectro, sendo possível que ambos os transtornos coincidam na mesma pessoa. Como único parceiro da AMP ALS focado em FTD, a AFTD juntou-se para ajudar a colmatar os silos da investigação clínica de FTD e ELA, para garantir que as necessidades das pessoas conjuntamente afectadas por FTD e ELA sejam consideradas na iniciativa, e para trazer ao mundo mais próximo de um futuro sem DFT e ELA.

A iniciativa AMP ALS foi lançada pela Foundation for NIH (FNIH) em parceria com 16 organizações que abrangem agências federais, organizações sem fins lucrativos e empresas biofarmacêuticas. O seu objetivo é acelerar a descoberta de novos biomarcadores e alvos para intervenções na ELA. Como parte desse objetivo mais amplo, a AMP ALS também agilizará a coleta e o gerenciamento de dados de pesquisas clínicas sobre ELA nos Estados Unidos, disponibilizando prontamente os dados desidentificados por meio de um portal de conhecimento on-line.

Ao tornar os dados acessíveis aos investigadores, a AMP ALS pode acelerar o ritmo da investigação e promover uma maior colaboração entre especialistas de diferentes disciplinas, incluindo entre cientistas da FTD e da ALS. Uma base de dados sobre ELA também cria a oportunidade para os cientistas realizarem análises de big data para obterem insights sobre diferentes aspectos da ELA e da DFT em escala nacional.

A iniciativa reconhece a importância da experiência vivida na investigação de doenças neurodegenerativas e promove o envolvimento de pessoas com experiências vividas de ELA, incluindo ELA-FTD. Pessoas com experiência vivida e defensores servirão em grupos de trabalho junto com funcionários do NIH, FNIH, FDA e C-Path.

Como membro do Comitê Diretor da AMP ALS, a AFTD terá a oportunidade de destacar a conexão entre a FTD e a ALS. Além de nomear peritos do FTD para os subcomités responsáveis pela concepção dos projectos, o AFTD trabalhará para garantir que os projectos centrados na c9orf72 as mutações genéticas incorporam informações de especialistas em DFT, já que as pessoas com a mutação correm o mesmo risco de desenvolver ELA ou DFT. A AFTD também ajudará a garantir que a AMP ALS seja informada pelas experiências vividas por pessoas diagnosticadas com FTD-ALS, seus parceiros de cuidados e familiares.

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