Estudos pré-clínicos analisando GRN mutações em FTD descobriram uma nova abordagem para aumentar a ingestão de progranulina pelo cérebro, uma proteína comumente mutada ligada a formas genéticas de FTD.

Conforme destacado em recente estudo publicado em Célula, pesquisadores da Denali Therapeutics desenvolveram o Protein Transport Vehicle (PTV) para aumentar os níveis de progranulina em pessoas com FTD. O estudo forneceu uma nova visão sobre o mecanismo molecular e celular que pode contribuir para FTD. Além disso, a pesquisa forneceu uma maior compreensão de como os lisossomos – o “sistema digestivo” das células – são afetados por deficiências de progranulina e como o processo de progranulina administrada perifericamente (PTV:PGRN) pode ser útil no tratamento de certos tipos de FTD. A abordagem PTV:PGRN pode ser mais benéfica no tratamento futuro de FTD-GRN causada por deficiência de progranulina, sugere o estudo.

Dr. Joseph Lewcock, diretor científico do Denali, disse em um Comunicado de imprensa que a estratégia terapêutica com PTV:PGRN pode ser “a maneira mais direta e eficaz de aumentar os níveis de progranulina nos lisossomos para o potencial tratamento de pessoas com FTD-GRN”.

Ele continuou: “Esses novos insights de nossa pesquisa pré-clínica sugerem que FTD-GRN pode ser um distúrbio de armazenamento lisossômico atípico e que a função lisossômica pode ser restaurada por PTV:PGRN. Nosso trabalho também identificou biomarcadores clínicos candidatos indicativos de disfunção lisossômica, como BMP e GlcSph, que podem ajudar a avaliar a futura eficácia terapêutica do PTV:PGRN e outras terapêuticas em pessoas com FTD-GRN”.

Leia o comunicado de imprensa completo da Denali Therapeutics aqui.