A Passage Bio, empresa especializada no desenvolvimento de terapias genéticas, administrou a primeira dose em um ensaio clínico que avaliou um potencial tratamento para pessoas com diagnóstico de degeneração frontotemporal associada a uma variação no GRN gene, ou FTD-GRN.  

Variações no GRN gene pode resultar na incapacidade do corpo de produzir a proteína progranulina (PGRN). As insuficiências no PGRN têm sido associadas à DFT hereditária. 

A terapia genética PBFT02 é uma injeção de dose única que fornece uma cópia funcional e não mutada do GRN gene no corpo da pessoa diagnosticada através de um vírus projetado conhecido como vetor.  

Mark Forman, MD, diretor médico da Passage Bio, disse que esta abordagem “fornece uma oportunidade potencial para atingir níveis mais elevados do que o normal de PGRN no [sistema nervoso central], superando assim a deficiência de PGRN em GRN portadores de mutação com diagnóstico de FTD-GRN sintomático precoce.” 

A primeira dose administrada neste ensaio representa “um marco importante para a equipe da Passage Bio e para o programa PBFT02”, disse Edgar (Chip) Cale, CEO interino da Passage Bio, em um comunicado. Comunicado de imprensa. “Esperamos continuar nosso importante trabalho para desenvolver o PBFT02 como uma opção potencial de tratamento para milhares de pessoas que vivem com FTD-GRN. Estamos gratos pelo apoio das famílias e dos investigadores de ensaios clínicos que optaram por participar nos nossos estudos.” 

“FTD-GRN é uma doença devastadora sem terapias modificadoras da doença aprovadas, e temos esperança de que este estudo forneça evidências de que o PBFT02 pode se tornar uma opção de tratamento significativa para adultos que vivem com FTD-GRN”, acrescentou o Dr. “Estamos ansiosos para desenvolver nossos dados pré-clínicos com este ensaio de Fase 1/2.” 

A Passage Bio ainda está recrutando participantes para o ensaio clínico, conhecido como upliFT-D. Pessoas com diagnóstico de FTD-GRN interessadas podem encontrar mais informações em clinictrials.gov.  

Uma lista de outros ensaios clínicos que estão recrutando ativamente pode ser encontrado aqui.